25 stycznia 2022 r.
Bedford, USA
Nanoscope Therapeutics Inc., firma biotechnologiczna opracowująca na etapie klinicznym terapie genowe w chorobach zwyrodnieniowych siatkówki uzyskała zgodę FDA na rozpoczęcie fazy 2 badania monoterapii optogenetycznej mającej na celu przywrócenie wzroku pacjentów z chorobą Stargardta.
Badanie powinno rozpocząć się w pierwszej połowie 2022 roku. MCO-010 otrzymała od FDA oznaczenie leku sierocego dla RP i chorroby Stargardta.
Obecnie wszystkie istniejące terapie próbują tylko spowolnić postęp utraty wzroku u pacjentów z chorobą Stargardta. Podejściem optogenetycznym jest przywrócenie wzroku. MCO-010 może pomóc pacjentom z utratą wzroku spowodowaną dystrofiami zewnętrznej warstwy siatkówki, w tym suchym zwyrodnieniem plamki związanym z wiekiem.
Terapia genowa MCO-010 firmy Nanoscope przeprogramowuje zdrowe komórki siatkówki, aby uczynić je światłoczułymi. Wykorzystuje wektory AAV2 do dostarczania genów MCO do komórek, w których aktywują one opsyny polichromatyczne umożliwiające widzenie w różnych środowiskach kolorystycznych. Terapia polegająca na pojedynczym wstrzyknięciu do ciała szklistego w gabinecie lekarskim ma zastosowanie w przypadku RP i choroby Stargardta bez względu na leżące u ich podłoża mutacje genów.
Dzięki uprzejmości Retina International
Tłumaczenie i opracowanie Anna Wszołek
marzec 2022 r.