Retina AMD Polska

Aprobata FDA dla terapii genowej MCO-010  firmy Nanoscope Therapeutics u pacjentów z chorobą Stargardta

25 stycznia 2022 r.

Bedford, USA

Nanoscope Therapeutics Inc., firma biotechnologiczna opracowująca na etapie klinicznym terapie genowe w chorobach zwyrodnieniowych siatkówki uzyskała zgodę FDA na rozpoczęcie fazy 2 badania monoterapii optogenetycznej mającej na celu przywrócenie wzroku pacjentów z chorobą Stargardta.

Badanie powinno rozpocząć się w pierwszej połowie 2022 roku. MCO-010 otrzymała od FDA oznaczenie leku sierocego dla RP i chorroby Stargardta.

Obecnie wszystkie istniejące terapie próbują tylko spowolnić postęp utraty wzroku u pacjentów z chorobą Stargardta. Podejściem optogenetycznym jest przywrócenie wzroku. MCO-010 może pomóc pacjentom z utratą wzroku spowodowaną dystrofiami zewnętrznej warstwy siatkówki, w tym suchym zwyrodnieniem plamki związanym z wiekiem.

Terapia genowa MCO-010 firmy Nanoscope przeprogramowuje zdrowe komórki siatkówki, aby uczynić je światłoczułymi. Wykorzystuje wektory AAV2 do dostarczania genów MCO do komórek, w których aktywują one opsyny polichromatyczne umożliwiające widzenie w różnych środowiskach kolorystycznych. Terapia polegająca na pojedynczym wstrzyknięciu do ciała szklistego w gabinecie lekarskim ma zastosowanie w przypadku RP i choroby Stargardta bez względu na leżące u ich podłoża mutacje genów.

Dzięki uprzejmości Retina International

Tłumaczenie i opracowanie Anna Wszołek

marzec 2022 r.

 

System rejestracji SMS

facebook
youtube
tweeter

Kontakt

Retina AMD Polska

ul. Konwiktorska 7 pok. 25
00-216 Warszawa
e-mail: retinaamd@retinaamd.org.pl

Małgorzata Pacholec tel. 602 634 400

Polityka prywatności

Informacje rejestrowe

Rok powstania: 1998
KRS: 0000109446
NIP: 526-22-92-779
REGON: 01329054500000

Góra