Firma Applied Genetic Technologies Corporation (AGTC) zgłosiła pozytywne 3-miesięczne dane z trwającego badania fazy 2 Skyline AGTC-501. Rekombinowana terapia genowa oparta jest na wektorze wirusa AAV i ukierunkowana na mutacje w genie RPGR u pacjentów ze zwyrodnieniem barwnikowym siatkówki sprzężonym z chromosomem X ( XLRP). Dzięki uprzejmości Retina International Tłumaczenie i opracowanie Anna Wszołek Sierpień […]

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła lek Cimerli (ranibizumab-eqrn) – lek biopodobny do Lucentisu, m.in. do leczenia wysiękowej postaci zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem. Leki biopodobne to leki biologiczne wykazujące wysokie podobieństwo do innego, już dopuszczonego do obrotu leku biologicznego tzw. referencyjnego, dla którego wygasła ochrona rynkowa. https://www.rynekzdrowia.pl/Farmacja/FDA-zatwierdzila-biopodobny-ranibizumab-Wspoltworca-leku-jest-Polpharma-Biologics,235626,6.html

7.02.2022 R. San Francisco, Kalifornia, USA Przeciwciało NGM621 firmy NGM Bio otrzymało od FDA oznaczenie szybkiej ścieżki do leczenia pacjentów z atrofią geograficzną (GA) wtórną do zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem (AMD) Biopharmaceuticals, Inc. ogłosiła, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała oznaczenie Szybkiej Ścieżki przeciwciału monoklonalnemu NGM621 opracowanemu w celu silnego […]

8.02.2022 r. Gainesville, Floryda i Cambridge, Massachsetts, USA AGTC ogłasza zdecydowaną poprawę wrażliwości wzroku u pacjentów dorosłych i u dzieci oraz planuje dalszy rozwój kliniczny AGTC-401 u pacjentów z achromatopsją CNGB3 AGTC-401 wykazał korzystny profil bezpieczeństwa dzięki najwyższej dawce (1,1E + 12 vg/ml) u pacjentów pediatrycznych z ACHMB3 Przy takiej dawce AGTC-401 u ponad 50% […]

Kwiecień 2021 r. Wydział Oftalmologii Uniwersytetu Vanderbilt w Nashville w stanie Tennessee w USA Wartość terapii czynnikami wzrostu śródbłonka naczyń krwionośnych w neowaskularnym zwyrodnieniu plamki żółtej związanym z wiekiem CEL: Wykorzystanie analizy zdyskontowanych przepływów pieniężnych (DCF) do oszacowania wartości terapii genetycznej czynnikami wzrostu śródbłonka naczyń (VEGF) w neowaskularnym zwyrodnieniu plamki związanym z wiekiem (nAMD). PROJEKT: […]

Październik 2021 r. Uniwersytet Luigi Vanvitelli, Campania, Neapol, Włochy   Leczenie VN pierwszych dwóch włoskich pacjentów w praktyce klinicznej wykazało znaczną poprawę funkcji wzroku we wszystkich leczonych oczach pod względem ostrości wzroku (tj. co najmniej jednej linii ETDRS), pola idzenia (tj. powiększenia obszaru o co najmniej 20%), progu światłoczułości (tj. co najmniej 10 dB). Powikłania […]

Sierpień 2021 r. Źródło: Trzynaście ośrodków badawczych, klinik i uniwersytetów w USA   CEL: Publikacja wyników rocznej obserwacji fazy 1/2a badania klinicznego badającego złożony implant podsiatkówkowy z komórkami nabłonka barwnikowego siatkówki (RPE) pochodzących  ze spolaryzowanych ludzkich embrionalnych komórek macierzystych (hESC) na ultracienkim substracie parylenowym u osób z zaawansowanym nieneowaskularnym zwyrodnieniem plamki żółtej związanym z wiekiem […]

Wrzesień 2021 r. Źródło: Wirtualny kongres Euretin   Badanie PERCEIVE dotyczące Luxturna (voretigene neparvovec firmy Spark Therapeutics/Novartis)  u pacjentów z dziedziczną dystrofią siatkówki związaną z mutacją RPE65 wykazało bezpieczeństwo  i skuteczność zgodne ze znanym profilem bezpieczeństwa tego preparatu. Luxturna (voretigene neparvovec firmy Spark Therapeutics/Novartis) jest pierwszą zatwierdzoną terapią genową oczu z wystarczającą liczbą żywych komórek […]

Czerwiec  2021 r. Źródło: Podyplpmowe Studium Badawczo-Rozwojowe  i Uniwersytet Pendżabu,  Chandigarh, India.   Zwyrodnienie fotoreceptorów plamki jest istotną cechą AMD. W tym badaniu eksploracyjnym analizowano wpływ czynników środowiskowych na progresję choroby poprzez badanie ekspresji niektórych białek. W badaniu uczestniczyły 464 osoby, 277 z nich z AMD. Dane dotyczące genetyki zostały przeanalizowane w celu wykazania roli […]

Nadzieje dla osób z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki Dotychczasowe metody leczenia zwyrodnienia barwnikowego siatkówki pomagają tylko nielicznym z szacowanych 100 000 Amerykanów żyjących z tą chorobą. Ale postępy w terapii genowej mogą wkrótce pomóc przywrócić wzrok większej liczbie osób. Zwyrodnienie barwnikowe siatkówki powoduje, że komórki wykrywające światło w siatkówce z czasem ulegają rozpadowi, niszcząc widzenie. Do […]

Oko bioniczne, opracowane w Australii, przywraca niewidomym funkcjonalne widzenie w podobny sposób, w jaki implant ślimakowy przywraca słuch. Bionic Vision Technologies (BVT) ma na celu zmianę życia milionów osób niedowidzących na całym świecie. Ta niesamowita technologia działa dzięki implantowi, który jest chirurgicznie umieszczany na czaszce i przymocowany przewodem do elektrod z tyłu oka (siatkówki). Obrazy […]

Sierpień 2021 r. Uczeni z ośmiu wydziałów uniwersytetu w Melbourne oraz z Narodowego Australijskiego Uniwersytetu w mieście Canberra skonstruowali nadnaczyniówkową protezę siatkówki (suprachoroidal retinal prosthesis). W badaniu klinicznym (NCT03406416) oceniono wykonywanie zadań funkcjonalnych i samopoczucie emocjonalne  u osób z wszczepionym urządzeniem w późnym stadium barwnikowego zwyrodnienia siatkówki (RP). Przez dwa lata po dopasowaniu urządzenia u […]

Komunikat prasowy 14 czerwca 2021 r. Firma Biogen Inc. ogłosiła najważniejsze wyniki badania fazy 3 STAR nad timrepigene emparvovec  (BIIB111/AAV2-REP1), eksperymentalną terapią genową do potencjalnego leczenia choroideremii. Badanie STAR nie osiągnęło pierwszorzędowego punktu końcowego dotyczącego odsetka uczestników z poprawą o co najmniej 15 liter w stosunku do wartości wyjściowej w zakresie najlepszej skorygowanej ostrości wzroku […]

Zapraszamy do zapoznania się z publikacją podsumowującą Kongres „Zdrowie Polaków 2020”, w ramach którego odbyła się debata „Łączymy się w walce o wzrok”. http://kongres-zdrowiepolakow.pl/wp-content/uploads/2020/12/2020_KZP-przeglad-wydarzen_rekomendacje-sm.pdf Tak zachęca do lektury publikacji prof. dr hab. n. med. Henryk Skarżyński, przewodniczący rady programowej Kongresu: „ (…) W ramach II Kongresu odbyło się 7 debat, 26 paneli dyskusyjnych, 55 wykładów konsultantów […]

Listopad 2020 r. Instytut Oftalmologii, Imperial College London, Londyn, Wlk. Brytania, Universytet Nova w Lizbonie, Portugalia Choroideremia sprzężona z chromosomem X (CHM) jest chorobą charakteryzującą się stopniową degeneracją siatkówki spowodowaną utratą białka Rab Escort, REP1 (białko pęcherzykowe, transportujące). Pomimo częściowej kompensacji przez REP2 choroba charakteryzuje się defektami prenylacji (modyfikacja białek, zakotwiczenie białka w błonach komórkowych) […]