W biuletynie stowarzyszenia Retina International z sierpnia 2023 r. dr Nabin Paudel, kierownik ds. badań i innowacji, przedstawił informacje nt. aktualnych badań naukowych dziedzicznych chorób siatkówki (IRD), możliwości ich leczenia i dostępu do badań gnomicznych.   Dziedziczne dystrofie siatkówki   Badanie choroby Stargardta typu 1 o późnym początku: charakterystyka, genetyka i postęp Choroba Stargardta o […]

Neurophth uzyskuje w Australii zgodę na okulistyczną terapię genową 6 września 2023 r. Firma Neurophth Therapeutics ogłosiła, że Australijska Agencja ds. Towarów Terapeutycznych (TGA) zarejestrowała i zatwierdziła kandydata na lek NFS-05 do badańklinicznych ukierunkowanych na autosomalny dominujący zanik nerwu wzrokowego (ADOA). ADOA jest dziedziczną neuropatią wzrokową autosomalnie dominującą, a około 80% ADOA jest spowodowane mutacjami w genie […]

Doroczne spotkanie Stowarzyszenia na Rzecz Badań Wzroku i Rozwoju Okulistyki (ARVO): naukowców, studentów i osób z pokrewnych dziedzin,  a także przedstawicieli Retina International (RI) i Fundacji na rzecz Walki ze Ślepotą (Fighting Blindness) odbyło się w Nowym Orleanie w Luizjanie w kwietniu br..  Podzielono się najnowszymi wynikami badań i zainicjowano współpracę nad wieloma innowacyjnymi rozwiązaniami. […]

Informacja prasowa 17 lutego 2023 r. FDA zatwierdziła SYFOVRE™ (iniekcje pegcetakoplanu) jako pierwszą i jedyną metodę leczenia zaniku geograficznego (GA) SYFOVRE spowolnił postęp GA, z efektami leczenia rosnącymi w czasie Zatwierdzony dla wszystkich pacjentów z GA, z elastycznością dawkowania co 25 do 60 dni Dobrze udokumentowany profil bezpieczeństwa po 12 tys. wstrzyknięć w ciągu 24 miesięcy […]

Stowarzyszenie Fighting Blindness Canada przedstawiło wykaz programów badawczych prowadzonych w 2022 r., finansowanych – częściowo lub całkowicie- przez osoby prywatne lub fundacje: Identyfikacji nowych celów dla leków na barwnikowe zwyrodnienie siatkówki W Instytucie Badawczym Lunenfeld-Tanenbaum i w Sinai Health System zespół dr Bremnera poszukuje uniwersalnych, niezależnych od rodzaju mutacji genów, metod leczenia retinopatii barwnikowej. Jego […]

Lucentis® i EYLEA® to wysoce skuteczne metody leczenia kilku chorób plamki żółtej, a ich regularne stosowanie pozwala wielu osobom zachować wzrok. Są one jednak uciążliwe. Chorzy wymagają średnio 5–7 zastrzyków do każdego chorego oka rocznie i mogą potrzebować kontynuacji leczenia przez wiele lat. Jest to ciężar, którego wiele osób nie jest w stanie udźwignąć, między […]

Firma Applied Genetic Technologies Corporation (AGTC) zgłosiła pozytywne 3-miesięczne dane z trwającego badania fazy 2 Skyline AGTC-501. Rekombinowana terapia genowa oparta jest na wektorze wirusa AAV i ukierunkowana na mutacje w genie RPGR u pacjentów ze zwyrodnieniem barwnikowym siatkówki sprzężonym z chromosomem X ( XLRP). Dzięki uprzejmości Retina International Tłumaczenie i opracowanie Anna Wszołek Sierpień […]

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła lek Cimerli (ranibizumab-eqrn) – lek biopodobny do Lucentisu, m.in. do leczenia wysiękowej postaci zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem. Leki biopodobne to leki biologiczne wykazujące wysokie podobieństwo do innego, już dopuszczonego do obrotu leku biologicznego tzw. referencyjnego, dla którego wygasła ochrona rynkowa. https://www.rynekzdrowia.pl/Farmacja/FDA-zatwierdzila-biopodobny-ranibizumab-Wspoltworca-leku-jest-Polpharma-Biologics,235626,6.html

7.02.2022 R. San Francisco, Kalifornia, USA Przeciwciało NGM621 firmy NGM Bio otrzymało od FDA oznaczenie szybkiej ścieżki do leczenia pacjentów z atrofią geograficzną (GA) wtórną do zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem (AMD) Biopharmaceuticals, Inc. ogłosiła, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała oznaczenie Szybkiej Ścieżki przeciwciału monoklonalnemu NGM621 opracowanemu w celu silnego […]

8.02.2022 r. Gainesville, Floryda i Cambridge, Massachsetts, USA AGTC ogłasza zdecydowaną poprawę wrażliwości wzroku u pacjentów dorosłych i u dzieci oraz planuje dalszy rozwój kliniczny AGTC-401 u pacjentów z achromatopsją CNGB3 AGTC-401 wykazał korzystny profil bezpieczeństwa dzięki najwyższej dawce (1,1E + 12 vg/ml) u pacjentów pediatrycznych z ACHMB3 Przy takiej dawce AGTC-401 u ponad 50% […]

Kwiecień 2021 r. Wydział Oftalmologii Uniwersytetu Vanderbilt w Nashville w stanie Tennessee w USA Wartość terapii czynnikami wzrostu śródbłonka naczyń krwionośnych w neowaskularnym zwyrodnieniu plamki żółtej związanym z wiekiem CEL: Wykorzystanie analizy zdyskontowanych przepływów pieniężnych (DCF) do oszacowania wartości terapii genetycznej czynnikami wzrostu śródbłonka naczyń (VEGF) w neowaskularnym zwyrodnieniu plamki związanym z wiekiem (nAMD). PROJEKT: […]

Październik 2021 r. Uniwersytet Luigi Vanvitelli, Campania, Neapol, Włochy   Leczenie VN pierwszych dwóch włoskich pacjentów w praktyce klinicznej wykazało znaczną poprawę funkcji wzroku we wszystkich leczonych oczach pod względem ostrości wzroku (tj. co najmniej jednej linii ETDRS), pola idzenia (tj. powiększenia obszaru o co najmniej 20%), progu światłoczułości (tj. co najmniej 10 dB). Powikłania […]

Sierpień 2021 r. Źródło: Trzynaście ośrodków badawczych, klinik i uniwersytetów w USA   CEL: Publikacja wyników rocznej obserwacji fazy 1/2a badania klinicznego badającego złożony implant podsiatkówkowy z komórkami nabłonka barwnikowego siatkówki (RPE) pochodzących  ze spolaryzowanych ludzkich embrionalnych komórek macierzystych (hESC) na ultracienkim substracie parylenowym u osób z zaawansowanym nieneowaskularnym zwyrodnieniem plamki żółtej związanym z wiekiem […]

Wrzesień 2021 r. Źródło: Wirtualny kongres Euretin   Badanie PERCEIVE dotyczące Luxturna (voretigene neparvovec firmy Spark Therapeutics/Novartis)  u pacjentów z dziedziczną dystrofią siatkówki związaną z mutacją RPE65 wykazało bezpieczeństwo  i skuteczność zgodne ze znanym profilem bezpieczeństwa tego preparatu. Luxturna (voretigene neparvovec firmy Spark Therapeutics/Novartis) jest pierwszą zatwierdzoną terapią genową oczu z wystarczającą liczbą żywych komórek […]

Czerwiec  2021 r. Źródło: Podyplpmowe Studium Badawczo-Rozwojowe  i Uniwersytet Pendżabu,  Chandigarh, India.   Zwyrodnienie fotoreceptorów plamki jest istotną cechą AMD. W tym badaniu eksploracyjnym analizowano wpływ czynników środowiskowych na progresję choroby poprzez badanie ekspresji niektórych białek. W badaniu uczestniczyły 464 osoby, 277 z nich z AMD. Dane dotyczące genetyki zostały przeanalizowane w celu wykazania roli […]