Firma Applied Genetic Technologies Corporation (AGTC) zgłosiła pozytywne 3-miesięczne
dane z trwającego badania fazy 2 Skyline AGTC-501. Rekombinowana terapia genowa oparta
jest na wektorze wirusa AAV i ukierunkowana na mutacje w genie RPGR u pacjentów
ze zwyrodnieniem barwnikowym siatkówki sprzężonym z chromosomem X ( XLRP).
Dzięki uprzejmości Retina International
Tłumaczenie i opracowanie
Anna Wszołek
Sierpień 2022 r.
poprzedni artykuł
Fotorelacja ze spotkań pacjentów z wysiękową postacią AMD
