Francuska firma biotechnologiczna Horama poinformowała, że rozpoczęto fazę I / II badania klinicznego wirusa HORA-PDE6B i zarejestrowano pierwszych pacjentów.
Paryż, 11 lipca 2018 r.
Francuska firma biotechnologiczna Horama poinformowała, że rozpoczęto fazę I / II badania klinicznego wirusa HORA-PDE6B i zarejestrowano pierwszych pacjentów. Badanie, prowadzone od listopada ub. r. w Klinice Okulistyki Szpitala Uniwersyteckiego w Nantes (Francja), ma na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności HORA-PDE6B w leczeniu barwnikowego zapalenia siatkówki wywołanego mutacjami w genie PDE6B. Ta barwnikowa dystrofia siatkówki jest związana z mutacjami biallelicznymi genu PDE6B, które prowadzą do zatrzymania ekspresji białka PDE6β i w konsekwencji do stopniowej i nieodwracalnej ślepoty. Jest to jedna z najczęstszych dystrofii siatkówki, obecnie nieuleczalna. HORA-PDE6B zastępuje wadliwy gen niezmutowaną kopią genu PDE6B w celu ekspresji funkcjonalnego białka PDE6β. Podaje się go jednostronnie do przestrzeni podsiatkówkowej. Francuska Narodowa Agencja ds. Bezpieczeństwa Leków i Produktów Zdrowotnych (ANSM w październiku 2017 r. zatwierdziła fazę I / II badania. Jest ono otwarte, monocentryczne i prowadzi do zwiększenia dawki. Bierze w nim udział 12 ochotników, którzy ukończyli 18 lat. U wszystkich stwierdzono barwnikowe zapalenie siatkówki wywołane przez PDE6B z powodu mutacji w genie PDE6B, bez żadnych innych powiązanych objawów. Grupa zostanie podzielona na 3 kolejne kohorty 3, 3 i 6 osobowe.
HORA-PDE6B to rekombinowany wektor adenowirusowy (rAAV) opracowany do leczenia barwnikowego zwyrodnienia siatkówki z powodu mutacji w genie PDE6B. Polega ono na zastąpieniu wadliwego genu niezmutowaną kopią ludzkiego genu PDE6B w celu indukcji ekspresji funkcjonalnego białka PDE6β w zewnętrznym segmencie pręcika. HORA-PDE6B jest podawany w postaci jałowej zawiesiny cząstek wirusowych, wstrzykiwanych bezpośrednio do przestrzeni podsiatkówkowej. To wyzwala ekspresję transgenu w pręcikach (gdzie ulega ekspresji podjednostka PDE6β), jak również w czopkach.
Horama to firma biotechnologiczna na etapie badań klinicznych, która opracowuje terapie genowe oparte na wektorze rekombinowanych wirusów adenowirusowych (rAAV), ukierunkowanych na rzadkie dziedziczne choroby siatkówki. Założyli ją w 2014 r. naukowcy akademiccy, którzy w 2011 r. przeprowadzili jedną z pierwszych klinicznych prób terapii genowej w okulistyce we Francji.
Dzięki uprzejmości Retina International
Opracowała Anna Wszołek
