Retina AMD Polska

Fundacja Fighting Blindness inwestuje w badania kliniczne leku NACA skutecznego przy wielu rodzajach RP

(Columbia, MD) The Foundation Fighting Blindness Clinical Research Institute (FFB-CRI) poinformował o zainwestowaniu 7,5 mln dol. w II fazę badań klinicznych obiecującego leku na barwnikowe zwyrodnienie siatkówki (RP). Cząsteczka, znana jako N-acetylocystein-amidu (NACA), spowalnia utratę widzenia chroniąc komórki siatkówki przed stresem oksydacyjnym. Stres ten przyspiesza i nasila degenerację w wielu dziedzicznych chorobach siatkówki. Spowolnienie zwyrodnienia siatkówki przez NACA zaobserwowano w kilku badaniach in vitro i in vivo, w tym w badaniach laboratoryjnych na gryzoniach w Johns Hopkins University, finansowanych przez FFB.

Przedsiębiorstwo innowacyjne Nacuity Pharmaceuticals z Fort Worth w Teksasie jest właścicielem praw do NACA w okulistycei i będzie pracować nad lekiem przy wsparciu FFB-CRI. W ramach umowy z Nacuity, po NACA do sprzedaży, FFB-CRI będzie uprawniona do należności licencyjnych. Patricia Zilliox, dyrektor ds. rozwoju leków w FFB-CRI podkreśla, że dzięki właściwościom antyutleniającym lek może pomóc większości ludzi z RP, niezależnie od rodzaju mutacji genów powodujących ich choroby.
NACA jest pochodną N-acetylocysteiny (NAC), zatwierdzonej przez U.S. Food i Drug Administration (FDA) do leczenia uszkodzeń wątroby na skutek przedawkowania acetaminofenu. NACA powoduje wyższą lipofilność i penetrację tkanek niż NAC, tym samym zwiększając właściwości antyoksydacyjne siatkówki.
” Na rok 2017 planuje się opracowanie procesu produkcji substancji, badania rozwojowe produktu leczniczego i jego toksykologii , co zakończy etap badań nowego leku (IND) i rozpocznie I fazę program bezpieczeństwa klinicznego tej nowej jednostki chemicznej” stwierdził wiceprezes ds. badań i rozwoju G. Michael Wall. Firma Nacuity ma nadzieję rozpocząć II fazę badań klinicznych NACA na początku 2018 roku.

Fundacja Fighting Blindness powstała w 1971 r. Od tego czasu zebrała ponad 700 milionów dol. na badania mające na celu zapobieganie i leczenie utraty wzroku spowodowanej chorobami zwyrodnieniowymi siatkówki.

Nacuity Pharmaceuticals, Inc. powstała w maju 2016 r. aby udostępnić lek NACA pacjentom z RP. Pracuje nad tym Peter Campochiaro w Instytucie Wilmera na Johns Hopkins University.

Góra