Retina AMD Polska

Genetyka optyczna lub optogenetyka – innowacyjna terapia genowa

Dzięki uprzejmości irlandzkiego stowarzyszenia Fighting Blindness
Najpierw … trochę podstaw!
Światłoczułe pręciki i czopki fotoreceptorów są niezbędne do widzenia ze względu na ich zdolność do przekształcania światła w informacje wizualne. Inny typ komórek nerwowych siatkówki, zwany komórkami zwojowymi, zbiera te informacje i precyzyjnie „redaguje”, zanim zostaną wysłane do mózgu, gdzie będą interpretowane jako obraz.
Utrata fotoreceptorów pręcików i czopków powoduje utratę wzroku, w tym wskutek dziedzicznych zwyrodnień siatkówki (IRD) takich jak RP lub AMD. Uczeni na całym świecie szukają sposobu zastąpienia, wsparcia lub ominięcia uszkodzonych fotoreceptorów.
Zdolność do reagowania na światło wykorzystuje optogenetyka, innowacyjna technika, która może stymulować alternatywne widzenie w przypadku braku działających fotoreceptorów.

Jak działa optogenetyka?
Algi żyjące w stawach i jeziorach zawierają wrażliwe na światło białko zwane rodopsyną. Kiedy komórka nerwowa z rodopsyną jest wystawiona na działanie określonego koloru światła, rodopsyna zostaje pobudzona i zmieniaja kształt, a to z kolei odmienia aktywność komórek nerwowych.
Przy wielu zwyrodnieniach siatkówki komórki zwojowe, niewrażliwe na światło, przeżywają długo po zniknięciu światłoczułych pręcików iczopków. Naukowcy mają jednak nadzieję, że wprowadzenie rodopsyny, może je tak wzmocnić, że będą reagowały na światło. To potencjalny nowy typ komórki w siatkówce, która może wykrywać światło, a następnie przekazywać tę informację do odpowiedniej części mózgu bez udziału innych części siatkówki.

Aktualne badania
Dotychczas wykazano, że metody optogenetyczne przywracają szczątkowe widzenie w modelach zwierzęcych. W ostatnim przełomie prof. Prof Flannery wykorzystał unikalne, zmodyfikowane genetycznie białko, które aktywuje światło, aby wytwarzać złożone sygnały wzrokowe u osób niedowidzących.
W 2016 r. rozpoczęto badanie kliniczne fazy I / II w USA, które będzie wykorzystywać tę metodę terapii genowej do oceny, czy optogenetyka może przywrócić wzrok ludziom z zaawansowanym RP. Na początku tego roku druga firma otrzymała zgodę w Wielkiej Brytanii na badanie fazy I / II, testując terapię genową z wykorzystaniem urządzenia stymulującego wzrok u osób z zaawansowaną RP.

Optymistyczna przyszłość
Naukowcy nieustannie oceniają, jak bezpieczne i skuteczne jest potencjalne leczenie. Światłoczułe białka wstawione do komórek mogą reagować tylko na pewne kolorowe światła w otoczeniu i nie wiadomo jeszcze, jak ludzie zareagują na to światło i jak zostanie ono przetworzone w mózgu.
Aktualne badania kliniczne koncentrują się na RP, ale ta terapia genowa może w przyszłości odegrać rolę w leczeniu AMD.

Opracowała Anna Wszołek.

System rejestracji SMS

Góra