INFORMACJA PRASOWA
Bedford, Teksas, 8 października 2021 r.
Firma biotechnologiczna Nanoscope Therapeutics Inc. ogłosiła pozytywne wyniki badania klinicznego fazy 1/2a terapii genowej Multi-Characteristic Opsin (MCO) dla osób z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki (RP).
W badaniu wzięło udział 11 pacjentów w zaawansowanym stadium choroby, charakteryzującym się brakiem poczucia światła lub poczuciem światła pozwalającym z trudem policzyć palce u ręki (dzięki drugiemu, zdrowemu oku).
Leczenie polega na jednorazowym wstrzyknięciu MCO-010 do ciała szklistego. Pacjenci zgłaszali po nim długotrwałą poprawę wrażliwości na światło zewnętrzne i ulgę przy wykonywaniu codziennych czynności. Po ośmiu tygodniach leczenia mogli uczestniczyć w wizytach kontrolnych bez pomocy opiekuna. Niektórzy odzyskali możliwość czytania liter lub dłuższego tekstu w gazecie, korzystania z telefonu komórkowego, oglądania telewizji, a nawet nawlekania igły. Istotne, że odbudowa wzroku nastąpiła bez stymulacji implantów siatkówki czy bez eksplantów (gogli).
Czterej pacjenci z RP z mutacją ABCA4 z badania fazy 1/2a wykazali ogólną poprawę widzenia po 52 tygodniach od wstrzyknięcia MCO-010 do ciała szklistego.
W terapii MCO-010 wykorzystuje się specyficzny wektor AAV2 do dostarczania genów MCO do komórek siatkówki, gdzie powodują one ekspresję polichromatycznych opsyn (białek wrażliwych na światło z otoczenia) w celu przywrócenia wzroku. Terapia skupia się na fenotypie choroby, umożliwiając leczenie chorób zwyrodnieniowych siatkówki niezależnie od rodzajów mutacji genetycznych.
Wyniki wieloośrodkowego badania fazy 2b (NCT04945772) terapii MCO-010 są spodziewane w czwartym kwartale 2022 r.
Terapia ta ma już desygnację FDA jako lek sierocy w RP i chorobie Stargardta, które wiążą się z mutacją ABCA4.
Główny produkt firmy Nanoscope, MCO-010, jest opracowywany w leczeniu zwyrodnienia barwnikowego siatkówki (RP), choroby Stargardta i suchego AMD.
Źródło: https://nanostherapeutics.com/2021/?fbclid=IwAR2LEvcLPSEYgOOarqIBa7uHcCr6FRd2fTyyimjcqJhSVNeQU1aUBn0-He0
Tłumaczenie i opracowanie Anna Wszołek
Listopad 2021 r.
