Oświadczenie Retina International w sprawie decyzji EMA o zatwierdzeniu Luxturna
Zurych, 23 listopada 2018 r.
– Retina International, globalna grupa patronująca 43 organizacjom kierowanym przez pacjentów na wszystkich kontynentach, wspierających badania nad chorobami zwyrodnieniowymi siatkówki, w tym dziedzicznymi dystrofiami siatkówki – IRD, z zadowoleniem przyjmuje dzisiejsze ogłoszenie zatwierdzenia przez Europejską Agencję Leków (EMA) voretigene neparvovec (nazwa handlowa: Luxturna) terapia genowa w leczeniu RPE65 w formie wrodzonej amaurozy Lebera, LCA.
Preparat Luxturna został dopuszczony do stosowania u dzieci i osób dorosłych z utratą wzroku z powodu wrodzonych chorób siatkówki (IRD) wywołanych mutacjami w obu kopiach (białkowych) genu RPE65 i posiadających wystarczającą liczbę żywotnych komórek siatkówki.
Gen RPE65 działa poprzez dostarczenie instrukcji, aby stworzyć enzym (białko, które ułatwia reakcje chemiczne), który jest niezbędny dla prawidłowego widzenia. Osoby z dystrofią siatkówki związaną z mutacją związaną z mutacją spokrewnioną z RPE65 doświadczają postępującego pogorszenia widzenia w czasie. Luxturna działa poprzez dostarczanie normalnej kopii genu RPE65 bezpośrednio do komórek siatkówki poprzez wstrzyknięcie podsiatkówkowe. Te komórki siatkówki wytwarzają wtedy normalne białko, które przekształca światło na sygnał elektryczny w siatkówce, aby przywrócić widzenie. Jest on podawany jednorazowo przez specjalistę chirurga oka. Podczas gdy Luxturna została zatwierdzona zarówno przez EMA w Europie, jak i FDA w Stanach Zjednoczonych, jako bezpieczna i skuteczna, i chociaż jest już dostępna na rynku w Stanach Zjednoczonych, nie oznacza to natychmiastowego dostępu w całej Europie. Kolejnym etapem podróży będzie dostęp na poziomie lokalnym. Agencje krajowe w niektórych krajach zdecydują teraz, czy zatwierdzić terapię refundacyjną w ramach procesu oceny technologii medycznych (HTA) lub podobnego.
Prezydent Retina International, pani Christina Fasser powiedziała o zatwierdzeniu “Retina International z zadowoleniem przyjmuje dzisiejsze oświadczenie, że EMA zatwierdziła Luxturna w leczeniu LCA, RPE65. Jest to pierwszy sposób leczenia postaci dziedzicznego dystrofii siatkówki i jest to przełomowy dzień dla całej społeczności ze schorzeniami siatkówki. Jednakże pozostaje wiele pracy do zrobienia, zanim dostęp do tego potencjalnie leczącego leczenia jest możliwy dla kwalifikujących się pacjentów w Europie. Wiele krajów europejskich przeprowadzi teraz ocenę technologii medycznych lub ocenę HTA dotyczącą tego produktu, aby ocenić opłacalność terapii, a to może trochę potrwać “. Kontynuowała “Jako grupa parasolowa reprezentująca głos pacjentów żyjących z IRD na całym świecie, Retina International prosi te agencje krajowe, aby zrozumiały, że te stany są zwyrodnieniowe i że czas ma zasadnicze znaczenie w uzyskaniu dostępu do leczenia, które może zmienić życie dla dotkniętych, ich rodzin i wszystkich, którzy się nimi opiekują “.
Więcej informacji:
avril.daly@retina-international.org
www.retina-international.org
www.ird-retina.org
Aaa
Statement from Retina International on the EMA Decision to Approve Luxturna
Zurich, November 23rd, 2018 – Retina International, the global umbrella group of 43 patient-led organisations on all continents supporting research into retinal degenerative diseases, including Inherited Retinal Dystrophies – IRDs, welcomes today’s announcement that the European Medicines Agency (EMA) has approved voretigene neparvovec (tradename: Luxturna) a gene therapy for the treatment of bialleic RPE65 a form of Leber’s Congenital Amaurosis, LCA.
Luxturna has been approved for use in children and adults with vision loss due to inherited retinal diseases (IRD) caused by mutations in both copies (bialleic) of the RPE65 gene and who have sufficient viable retinal cells.
The RPE65 gene works by providing instructions to make an enzyme (a protein that facilitates chemical reactions) that is essential for normal vision. Individuals with biallelic RPE65 mutation-associated retinal dystrophy experience progressive deterioration in their vision over time. Luxturna works by delivering a normal copy of the RPE65 gene directly to retinal cells via a sub retinal injection. These retinal cells then produce the normal protein that converts light to an electrical signal in the retina to restore vision. It is administered as a one-time treatment by a specialist eye surgeon.
While Luxturna has now been approved by both the EMA in Europe and the FDA in the United States as safe and effective, and although it is now on the market in the United States, this does not mean immediate access throughout Europe. The next stage on the journey to access will be at a local level. National agencies in certain countries will now decide whether to approve the therapy for reimbursement as part of a Health Technology Assessment (HTA) process or similar.
President of Retina International, Ms Christina Fasser said of the approval ‘Retina International welcomes today’s announcement that the EMA has approved Luxturna for the treatment of Bialleic LCA, RPE65. This is the first treatment for a form of Inherited Retinal Dystrophy and is a landmark day for the retina community at large. However, there is much work to be done before access to this potentially curative treatment is possible for eligible patients in Europe. Many European countries will now conduct a Health Technology Assessment or a HTA on this product to evaluate the cost effectiveness of the therapy and this may take some time’. She continued ‘As the umbrella group representing the voice of patients living with IRDs all over the world, Retina International asks those national agencies to understand that these conditions are degenerative and so time is of the essence in gaining access to treatment that can be life changing for those affected, their families and all those who care for them’.
ENDS
For further information contact avril.daly@retina-international.org log onto www.retina-international.org or www.ird-retina.org
