Wiadomość od Christiny Fasser, prezes Retiny International
SIRION Biotech i Acucela wspólnie zajmą się dostarczaniem genów do terapii okulistycznych
8 stycznia 2018 r. w Monachium firmy SIRION Biotech GmbH i Acucela Inc. podpisały dwuletnią umowę rozwojową. Acucela jest spółką całkowicie zależną od Kubota Pharmaceutical Holdings Co., Ltd. Z Tokio. Podmiot ten przekłada innowacje na różnorodne portfolio leków i urządzeń pomocnych do zachowania i przywrócenia widzenia milionom ludzi na całym świecie. Opracowuje zoptymalizowane wektory AAV do zastosowań klinicznych w terapii genowej oczu. Acucela pracuje nad lekami i środkami leczniczymi do leczenia barwnikowego zapalenia siatkówki, proliferacyjnej retinopatii cukrzycowej, cukrzycowego obrzęku plamki, AMD, choroby Stargardta, zaćmy i starczowzroczności. Opracowuje również urządzenie do monitorowania chorób neowaskularnych siatkówki, które może być stosowane bezpośrednio przez pacjentów.
SIRION Biotech to światowy lider w dziedzinie innowacyjnych technologii opartych na wirusach oraz ekspert w dziedzinie dostarczania genów świadczący usługi niestandardowe partnerom handlowym na całym świecie,
RP jest najczęstszą formą dziedzicznej degeneracji siatkówki. Początek choroby występuje zwykle w dzieciństwie i rozwija się aż do ślepoty około 40. roku życia Szacuje się, że zapada na nią 1 na 4000 osób, razem ok.1,5 miliona osób na całym świecie. RP obejmuje grupę wolno postępujących chorób, które są spowodowane przez różne mutacje genów autosomalnych, dominujących, recesywnych oraz ich rekombinantów. Doprowadzają one do degeneracji fotoreceptorów. Dotychczas zidentyfikowano ponad 100 takich patogennych mutacji, a nie jest dostępne żadne leczenie farmakologiczne. Uważa się, że wektory rekombinowanego wirusa związanego z adenowirusami (rAAV) są najlepszym i najbardziej obiecującym systemem dostarczania materiału genetycznego do zastosowań terapeutycznych. Badania przedkliniczne potwierdziły skuteczność dostarczania ludzkiej rodopsyny (hRho) do siatkówki.
Acucela wraz z SIRION pracują nad nową generacją wektorów rAAV. Celem są nowe i zmodyfikowane kapsydy AAV, które zapewnią, że cząstki terapeutyczne wirusa będą lepiej dostosowane do dostarczania białka terapeutycznego niż dzikie typy wektorów, potrzebne do skutecznego przywracania pacjentom wrażliwości na światło. SIRION ma już 10 letnie doświadczenie w inżynierii wektorów wirusowych. Światowi eksperci w dziedzinie biologii AAV, prof. Grimm z Heidelbergu i prof. Büning z Hanoweru oraz dr Michalakis z Monachium wniosą swoją indywidualną wiedzę do tego programu.
SIRION Biotech koncentruje się na dostarczaniu materiału genetycznego, dlatego jest jedyną firmą zdolną do opanowania personalizacji wszystkich trzech głównych systemów wirusów, które są używane regularnie w celach terapeutycznych i badawczych. Firma ma silną bazę klientów w badaniach nad rakiem, neuronaukami, lekami regeneracyjnymi, terapią genową i immunoonkologią.
Tłumaczenie i opracowanie: Anna Wszołek.
