Stowarzyszenie Fighting Blindness Canada przedstawiło wykaz programów badawczych prowadzonych w 2022 r., finansowanych – częściowo lub całkowicie- przez osoby prywatne lub fundacje:
Identyfikacji nowych celów dla leków na barwnikowe zwyrodnienie siatkówki
W Instytucie Badawczym Lunenfeld-Tanenbaum i w Sinai Health System zespół dr Bremnera poszukuje uniwersalnych, niezależnych od rodzaju mutacji genów, metod leczenia retinopatii barwnikowej. Jego zespół próbuje zidentyfikować białka, które powodują śmierć fotoreceptorów pręcików, a następnie zablokować tę ich funkcję za pomocą leków zwiększających przeżywalność fotoreceptorów. Ten innowacyjny system badań przesiewowych można również wykorzystać do identyfikacji białek powodujących śmierć w wielu innych typach dziedzicznych chorób siatkówki.
Rola nieprawidłowości metabolicznych w barwnikowym zwyrodnieniu siatkówki
Barwnikowe zwyrodnienie siatkówki (RP) jest często spowodowane mutacjami w genach specyficznych dla fotoreceptorów pręcików, które są odpowiedzialne za widzenie nocne i peryferyjne. Jednak po śmierci fotoreceptorów w pręcikach często następuje utrata fotoreceptorów czopków, odpowiedzialnych za postrzeganie szczegółów i widzenie centralne. Zaburzony metabolizm może być jedną z przyczyn obumierania komórek czopków fotoreceptorowych. Na zwierzęcym modelu RP dr Campochiaro z Wilmer Eye Institute w Uniwersytecie Johna Hopkinsa prowadzi badanie możliwości zmiany szlaków metabolicznych aby poprawić przeżywalność fotoreceptorów.
Spojrzenie w przyszłość – zrozumienie odległych następstw retinopatii wcześniaków
W Université de Montréal i University of Toronto prowadzi się prace nad retinopatią u wcześniaków (ROP). Powoduje ona rozrost nieprawidłowych naczyń krwionośnych w siatkówce. Naczynia te mogą przeciekać lub krwawić, co może spowodować ślepotę, jeśli nie jest leczone. Dr Zhou bada, czy nawet po leczeniu dzieci z ROP są bardziej narażone na utratę wzroku wraz z wiekiem. Monitorując to, lekarze mogą lepiej diagnozować i leczyć utratę wzroku u dzieci i dorosłych z ROP.
Wymiana fotoreceptorów w późnym stadium barwnikowego zwyrodnienia siatkówki
Na Uniwersytecie Wisonsin-Madison zespół dr Gamma testuje nową terapię komórkami macierzystymi na zwierzęcym modelu retinopatii barwnikowej. Bada, czy fotoreceptory z indukowanych pluripotencjalnych komórek macierzystych (iPSC) mogą zintegrować się z siatkówką i poprawić widzenie. Jeśli te przedkliniczne eksperymenty zakończą się sukcesem, ostatecznym celem jest rozpoczęcie badania klinicznego tego potencjalnego sposobu leczenia barwnikowego zwyrodnienia siatkówki.
Naprawa obwodów wzrokowych w celu przywrócenia widzenia w chorobach zwyrodnieniowych siatkówki
Utrata komórek fotoreceptorów jest główną przyczyną utraty wzroku w wielu dziedzicznych chorobach siatkówki, jak również zwyrodnień siatkówki innego typu. Nie wiadomo, czy po śmierci fotoreceptorów komórki siatkówki mogą nadal przetwarzać informacje wizualne. Zespół dr Lefebvre ze Szpitala Dziecięcego łączy optogenetykę i techniki badawcze mapowania obwodów, aby dowiedzieć się więcej o sposobie, w jaki ślepota wpływa na połączenia obwodów siatkówki i co się dzieje, gdy są one reaktywowane za pomocą terapii optogenetycznej.
Blokowanie naturalnego obumierania komórek (terapia antyapoptotyczna) w celu zapobiegania postępowi barwnikowego zwyrodnienia siatkówki
W Instytucie Badawczym Szpitala w Ottawie dr Tsilfidis prowadzi badania przedkliniczne bezpieczeństwa i skuteczności potencjalnej nowej terapii genowej w retinopatii barwnikowej (RP). Wspólną cechą wszystkich form RP jest śmierć fotoreceptorów. Zespół bada sprzężony z chromosomem X inhibitor apoptozy XIAP (zaprogramowanej genetycznie naturalnej śmierci komórek) jako środka terapeutycznego w RP. XIAP jest uniwersalną terapią, która wspomaga przeżycie fotoreceptorów, niezależnie od początkowej przyczyny choroby.
Przywracanie integralności bariery krew-siatkówka za pomocą agonistów opartych na przeciwciałach: potencjalna terapia retinopatii naczyniowych
Agonista to substancja łącząca się z receptorem i powodująca reakcję w komórce.
Bariera krew-siatkówka (BRB) jest ważna dla prawidłowego funkcjonowania siatkówki i może być zaburzona przez choroby takie jak zwyrodnienie plamki żółtej związane z wiekiem (AMD) i retinopatia cukrzycowa. Zespół pod kierunkiem dr Sidhu z Uniwersytetu w Toronto testuje nową terapię opartą na przeciwciałach do poprawy funkcji bariery krew-siatkówka.
Badanie kliniczne mające na celu optymalizację strategii leczenia odwarstwienia siatkówki
Odwarstwienie siatkówki polega na jej odsunięciu się od tylnej części oka. Jest to stan ostry, zagrażający wzrokowi. Dwie dobrze znane metody leczenia to witrektomia pars plana i retinopeksja pneumatyczna, jednak optymalny sposób leczenia nie jest zdefiniowany. Populacyjne badanie ASPIRE pod kierownictwem dr Marko Popovica z Uniwersytetu w Toronto porówna bezpieczeństwo, skuteczność i koszty procedur korekty odwarstwienia siatkówki. Celem jest pełniejsza informacja dla podejmujących decyzje oraz wywarcie wpływu na praktykę kliniczną.
Połączenie terapii komórkami macierzystymi i terapii genowej w celu stworzenia nowego sposobu leczenia zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem
Prace prowadzi dr Nagy w Instytucie Badawczym Lunenfeld Tanenbaum i Szpitalu Mount Sinai. Ich celem jest opracowanie nowej terapii, jednorazowej i stałej, która łączy wykorzystanie komórek macierzystych z terapią genową. Powinna umożliwić PRZYWRÓCENIE WZROKU pacjentom z wysiękowym zwyrodnieniem plamki żółtej związanym z wiekiem.
Tłumaczenie i opracowanie Anna Wszołek
Luty 2023 r.
