Retina AMD Polska

Wybrane doniesienia naukowe otrzymane od Retina International

Kwiecień 2021 r.

Wydział Oftalmologii Uniwersytetu Vanderbilt w Nashville w stanie Tennessee w USA

Wartość terapii czynnikami wzrostu śródbłonka naczyń krwionośnych w neowaskularnym zwyrodnieniu plamki żółtej związanym z wiekiem

CEL: Wykorzystanie analizy zdyskontowanych przepływów pieniężnych (DCF) do oszacowania wartości terapii genetycznej czynnikami wzrostu śródbłonka naczyń (VEGF) w neowaskularnym zwyrodnieniu plamki związanym z wiekiem (nAMD).

PROJEKT: Analiza ekonomiczna.

UCZESTNICY: Dorośli pacjenci poddawani seryjnym doszklistkowym wstrzyknięciom anty-VEGF do jednego oka z powodu nAMD.

METODY: Zastosowano modelowanie zdyskontowanych przepływów pieniężnych z analizą różnych scenariuszy w celu uzyskania bieżącej wartości leczenia jednorazowego w porównaniu z  trwającym całe życie leczeniem anty-VEGF w przypadku nAMD. Przeprowadzono wielokrotne analizy wrażliwości na podstawie wieku pacjenta w momencie pierwszego wstrzyknięcia i częstotliwości wstrzyknięć do ciała szklistego.

WYNIKI: Analiza kosztów doszklistkowego leczenia anty-VEGF przy nAMD metodą zdyskontowanych przepływów pieniężnych dała wycenę bazową jednorazowego podania: afliberceptum – 208 420,61 USD, ranibizumabu – 219 093,31 USD i bewacyzumabu – 17 379,41 USD.

Koszty te były istotnie skorelowane z kosztami terapii anty-VEGF w zależności od wieku pacjenta w momencie pierwszego wstrzyknięcia – od 78 323,19 USD do 292 449,87 USD oraz od częstotliwości wstrzyknięć – od 148 422,91 USD do 388 096,81 USD. Ponadto w przypadku bewacyzumabu zmienność była spowodowana hipotetycznym stopniem wyższości klinicznej terapii jednorazowej  nad powtarzanymi wstrzyknięciami do ciała szklistego – ze względu na zmniejszenie działań niepożądanych – od 17 379,41 USD do 18 250,79 USD lub obniżenie kosztów bezpośrednich i pośrednich związanych z chorobą – od 17 379,41 USD do 657 406,55 USD.

WNIOSKI: Koszty terapii genowej anty-VEGF mogą znacząco różnić się w zależności od podanego leku, wieku pacjenta w momencie pierwszego wstrzyknięcia i częstotliwości wstrzyknięć. Chociaż zastosowanie afliberceptu lub ranibizumabu jako porównawczego miernika wartości jest logiczne z perspektywy biorównoważności, różnice w kosztach leków nie powinny być głównym czynnikiem wartości w stosowanych modelach. Zamiast tego, podstawową analizy powinien być bewacyzumab (17 379,41 USD), z dodatkową wartością wynikającą z poprawy jakości życia dzięki wyższości klinicznej. Zmniejszenie kosztów bezpośrednich i pośrednich można wykorzystać do przybliżenia wartości z zachowanej ostrości wzroku. Model ten może służyć jako podstawa do oceny pułapu cenowego coraz liczniejszych metod terapii genowej. Biorąc pod uwagę aktualne wysokie koszty tych terapii, należy dalej badać innowacyjne mechanizmy ustalania kosztów i refundacji, z uwzględnieniem trwałości ich skutków.

Dzięki uprzejmości Retina International

Tłumaczenie i opracowanie Anna Wszołek

Styczeń  2022 r.

 

 Lipiec 2021 r.
Grupa badawcza LEAD

 

Znaczenie natężenia w podprogowym nanosekundowym użyciu lasera we wczesnych stadiach AMD

CEL: Zbadanie związku między parametrami leczenia laserem we wczesnych stadiach zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem (AMD) a późniejszym rozwojem choroby.

PACJENCI I METODY: Podczas 3-letniej obserwacji parametry obejmowały natężenie lasera podczas pierwszej interwencji i wizyt po 6 miesiącach oraz liczbę plamek laserowych widocznych na obrazowaniu autofluorescencji dna oka (FAF) wykonanym po 6 i 12 miesiącach.

WYNIKI: Analiza wielu zmiennych wykazała, że ​​nie było znaczących powiązań między czasem rozwoju późnego AMD a liczbą widocznych w FAF plamek laserowych po 6 miesiącach lub energią lasera stosowaną na początku leczenia. Nie zaobserwowano żadnych istotnych powiązań podczas oceny widocznych w FAF plamek po 12 miesiącach i średniej energii lasera użytej na początku i po 6 miesiącach.

WNIOSKI: W badaniu tym nie znaleziono żadnych dowodów sugerujących, że istnieje powiązanie wysokości dawki leczenia laserowego z parametrami progresji AMD.

 

Październik 2021 r.

Uniwersytet Pensylwania i  Szpital Pediatryczny w Filadelfii, Uniwersytet Iowa w USA, Uniwersytet i Szpital Uniwersytecki w Gandawie w Belgii, Uniwersytet Luigi Vanvitelli w Neapolu we Włoszech.

Trwałość efektów wykorzystania Voretigene Neparvovec w leczeniu dziedzicznej choroby siatkówki związanej z bialleliczną mutacją RPE65 – wyniki trzeciej fazy po 3 i 4 latach

CEL: Ustalenie, czy poprawa widzenia funkcjonalnego i funkcji wzrokowych po podaniu Voretigene Neparvovec  (VN; Luxturna firmy Spark Therapeutics) u pacjentów z dziedziczną chorobą siatkówki związaną z mutacją bialleliczną RPE65 utrzymuje się przez 3 do 4 lat oraz przegląd wyników dotyczących bezpieczeństwa.

UCZESTNICY: Trzydzieści jeden osób włączonych i przydzielonych losowo w stosunku 2:1 do interwencji (n = 21) lub grupy kontrolnej (n = 10). Jeden uczestnik z każdej grupy wycofał się  przed randomizacją lub podczas niej.

METODY: Pacjenci w grupie pierwotnej interwencji (OI) otrzymywali obustronne podsiatkówkowe iniekcje VN. Pacjenci z opóźnioną interwencją (DI) służyli jako uczestnicy grupy kontrolnej przez 1 rok, a następnie otrzymywali VN.

GŁÓWNE MIARY WYNIKÓW: test mobilności w wielu luminancjach (MLMT), miara nawigacji ambulatoryjnej oraz zmiana czułości na światło w pełnym polu światła białego, zmiana pola widzenia (VF) i ostrości wzroku (VA).

WNIOSKI: Poprawa w nawigacji ambulatoryjnej, światłoczułość i VF były spójne w obu grupach interwencyjnych. Ogólnie poprawa utrzymywała się do 3 do 4 lat. Profil bezpieczeństwa VN był zgodny z profilem witrektomii i procedury wstrzyknięcia podsiatkówkowego i był podobny w grupach interwencyjnych. Nie zgłoszono poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z produktem.

 

Listopad 2021 r.

Szpital Okulistyczny, Fundacja NHS i Laboratorium Oftalmoloiczne Nuffield Uniwersytetu w Oksfordzie, Wlk. Brytania; Preceyes BV, Eindhoven, Niderlandy.

 

Pierwsze na świecie podsiatkówkowe podawanie leków wspomagane robotem w znieczuleniu miejscowym

 

CEL: Przedstawienie wyników pierwszego badania z udziałem ludzi z użyciem zrobotyzowanego urządzenia do wspomagania podsiatkówkowego podawania leku pacjentom poddawanym chirurgii witreoretinalnej z powodu krwotoku plamkowego.

METODA: W badaniu uczestniczyło 12 osób: 6 w grupie z wykorzystaniem robota i 6 poddanych kontrolowanej chirurgii ręcznej. Wszyscy pacjenci zgłosili się z ostrą utratą wzroku z powodu krwotoku poddołkowego wtórnego do neowaskularnego AMD. Po standardowej witrektomii                 u połowy pacjentów przeprowadzono śródoperacyjną iniekcję podsiatkówkową tkankowego aktywatora plazminogenu (TPA) z użyciem robota pod kontrolą OCT. U drugiej połowy zrobiono to samo konwencjonalną techniką manualną w znieczuleniu miejscowym. Robotyczna część procedury polegała na wprowadzeniu kaniuli przez siatkówkę i ustabilizowaniu jej podczas kontrolowanego wstrzykiwania 100 µl roztworu TPA.

WYNIKI: Zabieg był dobrze tolerowany przez wszystkich uczestników i we wszystkich przypadkach wykonany bezpiecznie. Całkowity czas trwania operacji, czas potrzebny do zakończenia wstrzyknięcia i mikrourazy siatkówki były podobne w obu grupach i nieistotne klinicznie. Następstwa krwotoku podsiatkówkowego zostały skutecznie wyeliminowane w ciągu miesiąca po interwencji, z wyjątkiem jednego pacjenta z grupy kontrolnej, a mediana poprawy ostrości wzroku była podobna w obu grupach.

WNIOSKI: To pierwsze badanie z udziałem ludzi wykazuje wykonalność i bezpieczeństwo wysoce precyzyjnego wspomaganego robotem dostarczania leków podsiatkówkowych w ramach chirurgicznego leczenia krwotoku podplamkowego, symulując jego potencjalne przyszłe zastosowanie w terapii genowej lub komórkowej.

 

Listopad 2021 r.

Wydziały: Inżynierii Biomedycznej, Biochemii i Biologii Komórek oraz Patologii Uniwersytetu Stony Brook                 w stanie Nowy Jork, USA.

Wpływ płynnych aromatów z e-papierosów z nikotyną i bez niej na komórki nabłonka barwnikowego siatkówki u ludzi

Palenie jest czynnikiem etiologicznym zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem (AMD). Chociaż dym papierosowy był szeroko badany pod kątem zwyrodnienia komórek nabłonka barwnikowego siatkówki (RPE), nigdy nie zbadano jego potencjalnego niekorzystnego wpływu na nabłonek siatkówki po ekspozycji na smakowy płyn do napełniania e-papierosów.

Teraz wzięto pod uwagę 20 e-liquidów (10 różnych smakowych e-liquidów bez nikotyny i 10 bogatych w nikotynę) stosowanych w e-papierosach. Zbadano ich wpływ na aktywność metaboliczną, integralność błony i potencjał błony mitochondrialnej w komórcei RPE. Wykazano, że spośród smaków badanych w zakresie stężeń: 0,5, 1 i 2% przez 48 godzin, cynamon był najbardziej toksyczny, mentol nieco mniej, podczas gdy inne smaki wykazywały znikomą cytotoksyczność lub jej brak. Obecność nikotyny zwiększała cytotoksyczność w przypadku cynamonu, mentolu, truskawki, wanilii             i banana, podczas gdy w przypadku innych smaków synergii nie było. Łącznie wyniki pokazują,                   że narażenie RPE na smakowe płyny do napełniania e-papierosów powodowało znaczną cytotoksyczność i może być czynnikiem ryzyka rozwoju patogenezy siatkówki. Oczywiście konieczne są dalsze szczegółowe badania.

Dzięki uprzejmości Retina International

Tłumaczenie i opracowanie Anna Wszołek

Styczeń  2022 r.

 

 

 

System rejestracji SMS

facebook
youtube
tweeter

Kontakt

Retina AMD Polska

ul. Konwiktorska 7 pok. 25
00-216 Warszawa
e-mail: retinaamd@retinaamd.org.pl

Małgorzata Pacholec tel. 602 634 400

Polityka prywatności

Informacje rejestrowe

Rok powstania: 1998
KRS: 0000109446
NIP: 526-22-92-779
REGON: 01329054500000

Góra