Oświadczenie Retina International w sprawie decyzji EMA o zatwierdzeniu Luxturna Zurych, 23 listopada 2018 r. – Retina International, globalna grupa  patronująca 43 organizacjom kierowanym przez pacjentów na wszystkich kontynentach, wspierających badania nad chorobami zwyrodnieniowymi siatkówki, w tym dziedzicznymi dystrofiami siatkówki – IRD, z zadowoleniem przyjmuje dzisiejsze ogłoszenie zatwierdzenia przez Europejską Agencję Leków (EMA) voretigene neparvovec (nazwa […]

Komitet ds. Produktów  Leczniczych (CHMP) Europejskiej Agencji ds. Leków (EMA) zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu terapii genowej Luxturna®(voretigene neparvovec). Luxturna jest przeznaczona dla dorosłych i dzieci z potwierdzonymi mutacjami biallelicznymi genu RPE65 (to znaczy dla pacjentów, którzy odziedziczyli mutację od obojga rodziców) i u których zachowała się wystarczająca liczba żywych komórek siatkówki. Pojedyncza […]

“Jesteśmy ostatnim pokoleniem, które musiało stracić wzrok z powodu retinitis pigmentosa.” Tym mocnymi zdaniem Małgorzata Pacholec, prezes stowarzyszenia Retina AMD Polska, podsumowała wykład prof. Hélène Dollfus w Warszawie. Szefowa Medical Genetics Departament Szpitala Uniwersyteckiego w Strasburgu i koordynatorka Europejskiej Sieci Ośrodków Referencyjnych dla Rzadkich Schorzeń Siatkówki spotkała się z polskimi pacjentami 8 lutego 2018 r. w […]

Firmy Spark Therapeutics i Novartis Pharmaceuticals zawarły umowę licencyjną i komercyjną o pracach nad LUXTURNA ™ (voretigene neparvovec-rzyl) poza Stanami Zjednoczonymi 24 stycznia 2018 r. w Filadelfii podano do wiadomości, że Novartis Pharmaceuticals będzie komercjalizować voretigene neparvovec, gdy zostanie zatwierdzony, w Europie i na rynkach poza USA; Spark Therapeutics zachowuje komercyjne prawa do LUXTURNA ™ (voretigene […]

Naukowe doniesienia  wybrane z Biuletynu  brytyjskiego stowarzyszenia RPFB (Retinitis Pigmentosa Fighting Blindness – Barwnikowe Zwyrodnienie Plamki Żółtej – Stop Ślepocie) z sierpnia 2017 r. Spójrz przed Siebie “Look Forward” Wydanie 162, z sierpnia 2017 r. biuletynu brytyjskiego stowarzyszenia RPFB (Retinitis Pigmentosa Fighting Blindness – Barwnikowe Zwyrodnienie Plamki Żółtej – Stop Ślepocie)   Wybrane doniesienia: Nowe […]

ReNeuron Group, wiodąca brytyjska firma pracująca nad terapeutycznym zastosowaniem komórek macierzystych, opublikowała wiadomość o poddaniu terapii komórkowej pierwszego w USA pacjenta z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki (RP). Polegało ono na jednorazowym wstrzyknięciu komórek hRPC pod siatkówkę. Zabieg został przeprowadzony w Ośrodku Badawczym Oka i Ucha w Bostonie, Massachusetts, filii Harvard Medical School (HMS). Pacjent opuścił szpital tego samego dnia. Uczeni z […]

12 stycznia 2015 r. odbyła się w warszawskim Multikinie “Złote Tarasy” premiera filmu pt. “Carte Blanche” z Andrzejem Chyrą w roli głównej. Film jest opowieścią o tracącym wzrok z powodu retinitis pigmentosa nauczycielu z Lublina. Powstał na kanwie prawdziwej historii Macieja Białka – naszego Kolegi ze Stowarzyszenia. Na zdjęciach Maciej Białek z żoną Magdą i […]

Kilka lat temu brałam udział w międzynarodowym kongresie dotyczącym zwyrodnienia barwnikowego siatkówki. Jeden z warsztatów dla pacjentów poświęcony był problemowi jazdy samochodem a dokładniej kiedy przestać prowadzić samochód. Wtedy wydało mi się, że to jakiś wydumany problem i nie dotyczy naszych polskich słabo widzących. Otóż teraz mam na ten temat inne zdanie. Teraz już wiem, […]

A Curry Spice May Cure Some Forms of Retinitis Pigmentosa Kurkuma jest przyprawą uniwersalną. Ten żółto- pomarańczowy korzeń jest dodawany do przyprawy curry, barwnika żywności i odzieży. W starożytności w Azji był lekarstwem na wiele dolegliwości (rys.1). Grupa naukowców z NEI zauważyła ostatnio, że kurkumina, aktywny składnik kurkumy, może być również skuteczna w leczeniu niedowidzenia […]

Canine Study Puts Gene Therapy for X-linked Retinitis Pigmentosa in Sight Zespół naukowców Narodowego Instytutu Badań Oka (NEI) wykorzystał terapię genetyczną w leczeniu barwnikowego zwyrodnienia siatkówki związanego z chromosomem X (XLRP) u psów. Jest to dziedziczna choroba oczu, która niszczy światłoczułe komórki w siatkówce zwane fotoreceptorami i powoduje stopniową utratę wzroku, mogącą doprowadzić do ślepoty. […]

Retinitis pigmentosa jest często powikłane rozwojem tylnej podtorebkowej katarakty (PSC). Zmętnienie soczewki powoduje, że utrata funkcji widzenia u pacjentów z RP jest wcześniejsza i bardziej zaawansowana. W naszych badaniach na 473 pacjentach wykazaliśmy, że PSC rozwija się w 40 do 53%. Występowanie PSC wiąże się z wczesnym ujawnieniem się symptomów RP. Jądrowa katarakta rozwija się […]

Tekst ten został napisany przez panią Claudette Medefindt z RPA. Zarówno ona, jak jej dwóch synów są chorzy na retinitis pigmentosa, zaś swoje doświadczenia wychowawcze wykorzystuje w pomaganiu innym rodzicom. Mieszka w RPA, ale znana jest na całym świecie, a poniższy tekst jest próbą przekazania podstawowych zasad wychowania dzieci ze schorzeniami wzroku. Zapraszamy do lektury. […]

Nazywam się Eileen. Mój przyjaciel zaproponował mi, abym opowiedziała swoją historię. Jest mi bardzo ciężko do niej wracać, bo za każdym razem odczuwam ogromne cierpienie, gdy ponownie o niej myślę. Gdy miałam około dwudziestu lat, rozpoznano u mnie barwnikowe zwyrodnienie siatkówki (Retinitis Pigmentosa). Wówczas jeszcze widziałam dobrze. Lekarz wyjaśnił mi, że choroba przebiega najczęściej bardzo […]