Na uniwersytecie w Lejdzie w Holandii trwają przygotowania do pierwszego badania klinicznego terapii genetycznej dla pacjentów z dystrofią siatkówki spowodowaną mutacjami genu CRB1. Mutacje genu CRB1 są stosunkowo częstą przyczyną wrodzonej amaurozy Lebera (LCA) i autosomalnego recesywnego zwyrodnienia barwnikowego siatkówki (RP). Badanie na uniwersytecie w Lejdzie w Holandii ma na celu analizę cech klinicznych i […]

Mamy kolejną informację świadczącą o dynamice postępu badań nad nowymi genoterapiami. Od Retina International otrzymaliśmy wiadomość o zatwierdzeniu tzw. szybkiej ścieżki dla preparatu QR-421a przeznaczonego dla osób z zespołem Ushera typu 2.  Procedura „szybkiej ścieżki“ przyznawana jest przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (Food and Drug Administration, FDA) w przypadku obiecujących leków w fazie rozwoju, które są szczególnie oczekiwane i […]

  Publikujemy wykaz aktualnie prowadzonych na świecie badań i prób klinicznych zmierzających do opracowania genoterapii w schorzeniach siatkówki wywołanych konkretnymi mutacjami genów. Wykaz – stan aktualizacji na grudzień 2018 r. – do pobrania w pliku: PDF – pobierz excel – pobierz  

Oświadczenie Retina International w sprawie decyzji EMA o zatwierdzeniu Luxturna Zurych, 23 listopada 2018 r. – Retina International, globalna grupa  patronująca 43 organizacjom kierowanym przez pacjentów na wszystkich kontynentach, wspierających badania nad chorobami zwyrodnieniowymi siatkówki, w tym dziedzicznymi dystrofiami siatkówki – IRD, z zadowoleniem przyjmuje dzisiejsze ogłoszenie zatwierdzenia przez Europejską Agencję Leków (EMA) voretigene neparvovec (nazwa […]

Francuska firma biotechnologiczna Horama poinformowała, że rozpoczęto fazę I / II badania klinicznego wirusa HORA-PDE6B i zarejestrowano pierwszych pacjentów. Paryż, 11 lipca 2018 r. Francuska firma biotechnologiczna Horama poinformowała, że rozpoczęto fazę I / II badania klinicznego wirusa HORA-PDE6B i zarejestrowano pierwszych pacjentów. Badanie, prowadzone od  listopada ub. r. w Klinice Okulistyki Szpitala Uniwersyteckiego w […]

Szukamy  pacjentów z biegłą znajomością języka angielskiego, którzy chcieliby  zaangażować się w proces rejestracji nowych leków do leczenia schorzeń siatkówki  uwarunkowanych genetycznie. Europejska Agencja Leków – EMA zwróciła się do organizacji pacjenckich o pomoc w wyłonieniu  dwóch pacjentów: ze zwyrodnieniem barwnikowym siatkówki – retinitis pigmentosa, z wrodzoną amaurozą {ślepotą} Lebera. Europejska Organizacja ds. Rzadkich Chorób […]

Dzięki uprzejmości irlandzkiego stowarzyszenia Fighting Blindness Najpierw … trochę podstaw! Światłoczułe pręciki i czopki fotoreceptorów są niezbędne do widzenia ze względu na ich zdolność do przekształcania światła w informacje wizualne. Inny typ komórek nerwowych siatkówki, zwany komórkami zwojowymi, zbiera te informacje i precyzyjnie „redaguje”, zanim zostaną wysłane do mózgu, gdzie będą interpretowane jako obraz. Utrata […]

Wiadomość od Christiny Fasser, prezes Retiny International SIRION Biotech i Acucela wspólnie zajmą się  dostarczaniem genów do terapii okulistycznych 8 stycznia 2018 r. w Monachium firmy SIRION Biotech GmbH i Acucela Inc. podpisały dwuletnią umowę rozwojową.  Acucela jest spółką całkowicie zależną od Kubota Pharmaceutical Holdings Co., Ltd. Z Tokio. Podmiot ten przekłada innowacje na różnorodne […]

Komitet Doradczy ds. Terapii Komórkowych, Tkankowych i Genetycznych Amerykańskiej  Agencji  ds. Żywności i Leków (FDA), jednomyślnie zalecił (16-0) dopuszczenie LUXTURNA ™ (voretigene neparvovec), jednorazowej terapii genowej, do leczenia pacjentów z utratą wzroku z powodu potwierdzonej biallelicznej dziedzicznej choroby siatkówki zależnej od RPE65 (IRD). Jest to pierwszy wektor adenowirusowy (AAV),  który osiągnął ten etap badań FDA. […]

Naukowe doniesienia  wybrane z Biuletynu  brytyjskiego stowarzyszenia RPFB (Retinitis Pigmentosa Fighting Blindness – Barwnikowe Zwyrodnienie Plamki Żółtej – Stop Ślepocie) z sierpnia 2017 r. Spójrz przed Siebie “Look Forward” Wydanie 162, z sierpnia 2017 r. biuletynu brytyjskiego stowarzyszenia RPFB (Retinitis Pigmentosa Fighting Blindness – Barwnikowe Zwyrodnienie Plamki Żółtej – Stop Ślepocie)   Wybrane doniesienia: Nowe […]

Dostarczanie leków anty-VEGF do tylnej części oka za pomocą peptydów penetrujących komórki W maju 2017 r. brytyjski miesięcznik Investigation Ophtalmology & Visual Science (Vol. 58. No 5) opublikował obszerny artykuł o nowatorskich kroplach do oczu jako nośniku leków antywysiękowych przy AMD. Etap badań na zwierzętach zakończył się pełnym sukcesem. Cel badania: Porównanie skuteczności leków anty-VEGF przy neowaskularyzacji naczyniówkowej (CNV) po […]

(Columbia, MD) The Foundation Fighting Blindness Clinical Research Institute (FFB-CRI) poinformował o zainwestowaniu 7,5 mln dol. w II fazę badań klinicznych obiecującego leku na barwnikowe zwyrodnienie siatkówki (RP). Cząsteczka, znana jako N-acetylocystein-amidu (NACA), spowalnia utratę widzenia chroniąc komórki siatkówki przed stresem oksydacyjnym. Stres ten przyspiesza i nasila degenerację w wielu dziedzicznych chorobach siatkówki. Spowolnienie zwyrodnienia […]

PUBLIKACJA  PRASOWA   Rząd brytyjski podjął decyzję o finansowaniu protezy okulistycznej Argus II “Bionic Eye” firmy Second Sight  SYLMAR w Kalifornii, Lozanna w Szwajcarii, 22 grudnia 2016 r.  Spółka Second Sight Medical Products – konstruktor, producent i dystrybutor wszczepialnych protez  dla niewidomych cierpiących na barwnikowe zwyrodnienie siatkówki (RP), ogłosiła, że po uzyskaniu pozytywnej rekomendacji doradców […]

Blue Light – Medical scientific  Odkrycia i nowe terapie chorób siatkówki spowodowanych przez światło New discoveries and therapies in retinal photoxicity  Serge Picaud Emilie Arnault PhD. Research director Ph.D. Head of Photobiology at INSERM Vision Institute project at the Pierre et Marie Curie France University, Vision Institute ©Inserm/L.Prat France Points de Vue – n°68 – Spring […]

ReNeuron Group, wiodąca brytyjska firma pracująca nad terapeutycznym zastosowaniem komórek macierzystych, opublikowała wiadomość o poddaniu terapii komórkowej pierwszego w USA pacjenta z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki (RP). Polegało ono na jednorazowym wstrzyknięciu komórek hRPC pod siatkówkę. Zabieg został przeprowadzony w Ośrodku Badawczym Oka i Ucha w Bostonie, Massachusetts, filii Harvard Medical School (HMS). Pacjent opuścił szpital tego samego dnia. Uczeni z […]