8.02.2022 r.
Gainesville, Floryda i Cambridge, Massachsetts, USA
AGTC ogłasza zdecydowaną poprawę wrażliwości wzroku u pacjentów dorosłych i u dzieci oraz planuje dalszy rozwój kliniczny AGTC-401 u pacjentów z achromatopsją CNGB3
- AGTC-401 wykazał korzystny profil bezpieczeństwa dzięki najwyższej dawce (1,1E + 12 vg/ml) u pacjentów pediatrycznych z ACHMB3
- Przy takiej dawce AGTC-401 u ponad 50% łącznej liczby dorosłych nastąpiła poprawa wrażliwości wzrokowej
- Całość danych od pacjentów dorosłych i dzieci wskazuje na aktywność biologiczną AGTC-401 i potwierdza wcześniejsze pozytywne wyniki dotyczące bezpieczeństwa u dorosłych
Firma biotechnologiczna Applied Genetic Technologies Corporation (AGTC) poinformowała o zaktualizowanych wynikach badań pediatrycznych po trzech miesiącach i dodatkowych wynikach z okresu 24 miesięcy dotyczących bezpieczeństwa dla dorosłych.
AGTC-401 jest rekombinowaną terapią genową opartą na wektorze wirusa AAV ukierunkowaną na mutacje w genie CNGB3 u pacjentów z achromatopsją (ACHMB3). Dane pacjentów pediatrycznych potwierdzają wcześniej zgłoszone ustalenia dotyczące dorosłych leczonych AGTC-401, które wykazały zachęcającą aktywność biologiczną i korzystny profil bezpieczeństwa. Nie było nowych podejrzanych nieoczekiwanych poważnych działań niepożądanych (SUSAR), a w przypadku trzech wcześniej zgłoszonych SUSAR stan zapalny nadal ulega poprawie po leczeniu sterydami. AGTC planuje przyspieszyć rozwój kliniczny AGTC-401 z zastrzeżeniem konsultacji z FDA w pierwszej połowie 2022 r.
Firma zgłosiła również zaktualizowane wyniki z równoległego badania AGTC-402 ukierunkowanego na mutacje CNGA3 u pacjentów pediatrycznych z achromatopsją. Są one zgodne z wcześniej zgłoszonymi wynikami u dorosłych: nie wskazują na poprawę kliniczną i nie wspierają dalszego rozwoju klinicznego.
Achromatopsja (ACHM) to choroba dziedziczna spowodowana mutacjami w jednym z kilku genów, przy czym dwie najczęstsze to mutacje w genach CNGB3 lub CNGA3. ACHM wiąże się z wyjątkowo słabą ostrością wzroku (większość dotkniętych chorobą osób jest prawnie niewidoma), ekstremalną wrażliwością na światło skutkującą ślepotą w ciągu dnia i całkowitą utratą rozróżniania kolorów. AGTC opracowuje obecnie dwa oddzielne produkty kandydujące do terapii genowej AAV dla dwóch najbardziej rozpowszechnionych postaci ACHM, spowodowanych mutacją genetyczną w genach CNGB3 lub CNGA3. Razem te dwie mutacje genetyczne stanowią 75% populacji pacjentów z ACHM.
Dzięki uprzejmości Retina International
Tłumaczenie i opracowanie
Anna Wszołek
Marzec 2022 r.
