Projekt obejmie badanie ponad 700 pacjentów z AMD w ciągu 3 lat najnowocześniejszymi technikami obrazowania i badania wzroku, a także analizę wpływu choroby na jakość ich życia. Wzrasta liczba osób chorych na zwyrodnienie plamki związane z wiekiem (AMD – z ang. Age-Related Macular Degeneration). Choroba występuje w dwóch postaciach. Jedna z nich tzw. sucha rozwija […]

Jedyna firma biotechnologiczna, która w USA skomercjalizowała terapię genową, zostanie kupiona  przez firmę Roche. Zakup zakończy się do końca drugiego kwartału 2019 r. Wartość kapitału własnego Spark Therapeutics to 4,8 miliarda USD. Spark Therapeutics będzie kontynuować swoją działalność w Filadelfii jako niezależna firma z grupy Roche. Spark Therapeutics jest jedyną firmą biotechnologiczną, która w USA […]

Biuro Patentów i Znaków Towarowych Stanów Zjednoczonych (USPTO) przyznało patent niemieckiemu start-upowi Mireca Medicines GmbH z Tybingi na “ukierunkowane dostarczanie analogów liposomów cGMP”(PCT/EP2016/055659). Mireca pracuje nad metodami leczenia wrodzonego zwyrodnienia siatkówki. Wynalazek dotyczy środków i sposobów celowanego dostarczania leków analogów cGMP przy tych chorobach. Główny program firmy polega na opracowaniu liposomowego preparatu Comp analogu LP-DF003. […]

Hiszpańskie stowarzyszenie Macula Retina poszukuje osób ze stwierdzoną dystrofią plamki żółtej pseudo-Besta w celu utworzenia listy pacjentów do udziału w projekcie badawczym dotyczącym tej choroby. Dystrofią plamki żółtej pseudo-Besta to choroba oka zwana również  dystrofią żółtowatą (dołkowo-plamkową) plamki oraz jej odmiana zaczynająca się w wieku dojrzałym. Charakteryzuje ją zanik nabłonka barwnikowego siatkówki. Chorzy widzą początkowo […]

Michael Griffith, założyciel organizacji Fighting Blindness, grupy Debra Ireland, wieloletni członek Retina International a jednocześnie osoba, która również i nasze stowarzyszenie wspierała na początku naszej działalności, został uhonorowany przez EURORDIS – European Rare Diseases Organisation nagrodą za całokształt pracy. Składamy najserdeczniejsze gratulacje *** EURORDIS – to pozarządowa organizacja skupiająca 837 organizacji pacjenckich, związanych z chorobami […]

Na uniwersytecie w Lejdzie w Holandii trwają przygotowania do pierwszego badania klinicznego terapii genetycznej dla pacjentów z dystrofią siatkówki spowodowaną mutacjami genu CRB1. Mutacje genu CRB1 są stosunkowo częstą przyczyną wrodzonej amaurozy Lebera (LCA) i autosomalnego recesywnego zwyrodnienia barwnikowego siatkówki (RP). Badanie na uniwersytecie w Lejdzie w Holandii ma na celu analizę cech klinicznych i […]

Mamy kolejną informację świadczącą o dynamice postępu badań nad nowymi genoterapiami. Od Retina International otrzymaliśmy wiadomość o zatwierdzeniu tzw. szybkiej ścieżki dla preparatu QR-421a przeznaczonego dla osób z zespołem Ushera typu 2.  Procedura „szybkiej ścieżki“ przyznawana jest przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (Food and Drug Administration, FDA) w przypadku obiecujących leków w fazie rozwoju, które są szczególnie oczekiwane i […]

  Publikujemy wykaz aktualnie prowadzonych na świecie badań i prób klinicznych zmierzających do opracowania genoterapii w schorzeniach siatkówki wywołanych konkretnymi mutacjami genów. Wykaz – stan aktualizacji na grudzień 2018 r. – do pobrania w pliku: PDF – pobierz excel – pobierz  

Oświadczenie Retina International w sprawie decyzji EMA o zatwierdzeniu Luxturna Zurych, 23 listopada 2018 r. – Retina International, globalna grupa  patronująca 43 organizacjom kierowanym przez pacjentów na wszystkich kontynentach, wspierających badania nad chorobami zwyrodnieniowymi siatkówki, w tym dziedzicznymi dystrofiami siatkówki – IRD, z zadowoleniem przyjmuje dzisiejsze ogłoszenie zatwierdzenia przez Europejską Agencję Leków (EMA) voretigene neparvovec (nazwa […]

Francuska firma biotechnologiczna Horama poinformowała, że rozpoczęto fazę I / II badania klinicznego wirusa HORA-PDE6B i zarejestrowano pierwszych pacjentów. Paryż, 11 lipca 2018 r. Francuska firma biotechnologiczna Horama poinformowała, że rozpoczęto fazę I / II badania klinicznego wirusa HORA-PDE6B i zarejestrowano pierwszych pacjentów. Badanie, prowadzone od  listopada ub. r. w Klinice Okulistyki Szpitala Uniwersyteckiego w […]

Szukamy  pacjentów z biegłą znajomością języka angielskiego, którzy chcieliby  zaangażować się w proces rejestracji nowych leków do leczenia schorzeń siatkówki  uwarunkowanych genetycznie. Europejska Agencja Leków – EMA zwróciła się do organizacji pacjenckich o pomoc w wyłonieniu  dwóch pacjentów: ze zwyrodnieniem barwnikowym siatkówki – retinitis pigmentosa, z wrodzoną amaurozą {ślepotą} Lebera. Europejska Organizacja ds. Rzadkich Chorób […]

Dzięki uprzejmości irlandzkiego stowarzyszenia Fighting Blindness Najpierw … trochę podstaw! Światłoczułe pręciki i czopki fotoreceptorów są niezbędne do widzenia ze względu na ich zdolność do przekształcania światła w informacje wizualne. Inny typ komórek nerwowych siatkówki, zwany komórkami zwojowymi, zbiera te informacje i precyzyjnie „redaguje”, zanim zostaną wysłane do mózgu, gdzie będą interpretowane jako obraz. Utrata […]

Wiadomość od Christiny Fasser, prezes Retiny International SIRION Biotech i Acucela wspólnie zajmą się  dostarczaniem genów do terapii okulistycznych 8 stycznia 2018 r. w Monachium firmy SIRION Biotech GmbH i Acucela Inc. podpisały dwuletnią umowę rozwojową.  Acucela jest spółką całkowicie zależną od Kubota Pharmaceutical Holdings Co., Ltd. Z Tokio. Podmiot ten przekłada innowacje na różnorodne […]

Komitet Doradczy ds. Terapii Komórkowych, Tkankowych i Genetycznych Amerykańskiej  Agencji  ds. Żywności i Leków (FDA), jednomyślnie zalecił (16-0) dopuszczenie LUXTURNA ™ (voretigene neparvovec), jednorazowej terapii genowej, do leczenia pacjentów z utratą wzroku z powodu potwierdzonej biallelicznej dziedzicznej choroby siatkówki zależnej od RPE65 (IRD). Jest to pierwszy wektor adenowirusowy (AAV),  który osiągnął ten etap badań FDA. […]

Naukowe doniesienia  wybrane z Biuletynu  brytyjskiego stowarzyszenia RPFB (Retinitis Pigmentosa Fighting Blindness – Barwnikowe Zwyrodnienie Plamki Żółtej – Stop Ślepocie) z sierpnia 2017 r. Spójrz przed Siebie “Look Forward” Wydanie 162, z sierpnia 2017 r. biuletynu brytyjskiego stowarzyszenia RPFB (Retinitis Pigmentosa Fighting Blindness – Barwnikowe Zwyrodnienie Plamki Żółtej – Stop Ślepocie)   Wybrane doniesienia: Nowe […]