Neurophth uzyskuje w Australii zgodę na okulistyczną terapię genową
6 września 2023 r.
Firma Neurophth Therapeutics ogłosiła, że Australijska Agencja ds. Towarów Terapeutycznych (TGA) zarejestrowała i zatwierdziła kandydata na lek NFS-05 do badańklinicznych ukierunkowanych na autosomalny dominujący zanik nerwu wzrokowego (ADOA).
ADOA jest dziedziczną neuropatią wzrokową autosomalnie dominującą, a około 80% ADOA jest spowodowane mutacjami w genie OPA1. Ograniczenie funkcji białka OPA1 prowadzi do fragmentacji mitochondriów i zwiększonej niestabilności kompleksu mitochondrialnego łańcucha oddechowego, co zaburza funkcje mitochondriów i ostatecznie skutkuje śmiercią komórek RGC i zanikiem nerwu wzrokowego. U pacjentów z tą chorobą stwierdza się obustronne, powoli postępujące pogorszenie widzenia, czasową bladość tarczy wzrokowej, wady centralnego pola widzenia oraz zaburzenia widzenia barw.
Obecnie nie ma skutecznych metod leczenia ADOA. Zastrzyk do oczu NFS-05 wykorzystuje metodę terapii genowej, która dostarcza wektor AAV zawierający gen OPA1 do jamy ciała szklistego. Wektor ten celuje następnie w komórki RGC, co prowadzi do ekspresji białka OPA1 i późniejszego przywrócenia funkcji mitochondriów.
Neurophth to firma zajmująca się terapią genową in vivo chorób oczu, posiadająca spółki zależne w Chinach (Wuhan, Szanghaj i Suzhou) oraz Stanach Zjednoczonych (San Diego, Kalifornia).
Platforma AAV tej firmy została pomyślnie sprawdzona na podstawie danych z badania dotyczącego terapii genowej siatkówki.
Najbardziej zaawansowany badany kandydat na lek na terapię genową, NR082, stosowany w leczeniu dziedzicznej neuropatii wzrokowej Lebera (LHON) związany z mutacją mtND4 (ND4-LHON), otrzymał oznaczenie leku sierocego (ODD) przez amerykańską FDA i Europejską Agencję Leków (EMA).
Dzięki uprzejmości Retina International
Tłumaczenie i opracowanie Anna Wszołek
Wrzesień 2023 r.
