Retina AMD Polska

terapie genowe

  • Druga w Polsce genoterapia z podaniemm Luxturny Czytaj dalej >

    Druga w Polsce genoterapia z podaniemm Luxturny

    Z radością informujemy, że dziś tj  11 maja  2023 r. w Poznaniu przeprowadzona została druga w Polsce  ratująca wzrok genoterapia z podaniem leku Luxturna 19-letniemu Filipowi.Terapia Luxturną nie jest refundowana w naszym kraju i na tę operację przez dwa lata były zbierane środki.w czasie wielu akcji organizowanych przez rodzinę, przyjaciół i tysiące  wrażliwych osób. Gratululujemy wszystkim  zaangażowanym […]

  • Informację od firmy Novartis w sprawie Luxturny  Czytaj dalej >

    Informację od firmy Novartis w sprawie Luxturny 

    Otrzymaliśmy następującą informację od firmy Novartis w sprawie Luxturny 14 kwietnia Minister Zdrowia wydał negatywną decyzję w sprawie finansowania ze środków publicznych leku voretigene neparvovec w ramach programu lekowego „leczenie dziedzicznej dystrofii siatkówki u pacjentów z bialleliczną mutacją genu RPE 65”. Novartis będzie kontynuował wysiłki, aby osiągnąć kompromis dot. zapisów programu lekowego i zapewnić dostęp […]

  • Prof. Krawczyński: “Terapie genetyczne i komórkowe zaczynają pomagać w ratowaniu wzroku pacjentów”. Czytaj dalej >

    Prof. Krawczyński: “Terapie genetyczne i komórkowe zaczynają pomagać w ratowaniu wzroku pacjentów”.

    Różne grupy badawcze na świecie zajmują się chorobami dystroficznymi i zwyrodnieniami siatkówki i stosują przy tym różnorodne podejścia. Badane są po pierwsze terapie genowe, po drugie komórkowe, a po trzecie ewentualne przeszczepy siatkówek od dawców.” – mówi w wywiadzie dla Rynku Zdrowia prof. dr. hab. n. med. Maciej Krawczyński – Kierownik Pracowni Poradnictwa Genetycznego w […]

  • Terapia dla achromatopsji Czytaj dalej >

    Terapia dla achromatopsji

    8.02.2022 r. Gainesville, Floryda i Cambridge, Massachsetts, USA AGTC ogłasza zdecydowaną poprawę wrażliwości wzroku u pacjentów dorosłych i u dzieci oraz planuje dalszy rozwój kliniczny AGTC-401 u pacjentów z achromatopsją CNGB3 AGTC-401 wykazał korzystny profil bezpieczeństwa dzięki najwyższej dawce (1,1E + 12 vg/ml) u pacjentów pediatrycznych z ACHMB3 Przy takiej dawce AGTC-401 u ponad 50% […]

  • Aprobata FDA dla terapii genowej MCO-010  firmy Nanoscope Therapeutics u pacjentów z chorobą Stargardta Czytaj dalej >

    Aprobata FDA dla terapii genowej MCO-010  firmy Nanoscope Therapeutics u pacjentów z chorobą Stargardta

    25 stycznia 2022 r. Bedford, USA Nanoscope Therapeutics Inc., firma biotechnologiczna opracowująca na etapie klinicznym terapie genowe w chorobach zwyrodnieniowych siatkówki uzyskała zgodę FDA na rozpoczęcie fazy 2 badania monoterapii optogenetycznej mającej na celu przywrócenie wzroku pacjentów z chorobą Stargardta. Badanie powinno rozpocząć się w pierwszej połowie 2022 roku. MCO-010 otrzymała od FDA oznaczenie leku […]

  • Wyniki Raportu Retina International – Spotkanie On-Line Czytaj dalej >

    Wyniki Raportu Retina International – Spotkanie On-Line

    Retina International zaprasza do udziału w spotkaniu on-line, podczas którego zaprezentuje wyniki raportu dotyczącego dostępności do badań genetycznych i poradnictwa genetycznego dla pacjentów z dziedzicznymi schorzeniami siatkówki na całym świecie. Omówione zostaną rekomendacje usprawniające ścieżkę diagnostyczną pacjenta z IRD oraz przedyskutowane zostaną obszary wymagające wsparcia. Spotkanie odbędzie się 02.12, (czwartek), o godz. 17.00 za pośrednictwem […]

  • Projekt naukowy dla pacjentów z RP i zespołem Ushera Czytaj dalej >

    Projekt naukowy dla pacjentów z RP i zespołem Ushera

    Pacjentów z rozpoznanym zwyrodnieniem barwnikowym siatkówki z potwierdzoną badaniem genetycznym mutacją w genie RPGR oraz z zespołem Ushera związanym z mutacją w genie USH2A zapraszamy do zgłaszania się do udziału w projekcie naukowym prowadzonym przez Katedrę i Klinikę Okulistyki Ogólnej i Dziecięcej w Lublinie. U pacjentów będzie przeprowadzone rozszerzone badanie okulistyczne oraz badanie rezonansu magnetycznego […]

  • Listy Retina AMD Polska w sprawie technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej Czytaj dalej >

    Listy Retina AMD Polska w sprawie technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej

    W związku z opublikowaniem w dn. 02.11.2021 r. przez Ministerstwo Zdrowia wykazu technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej i nie uwzględnieniu wśród nich pierwszej genoterapii ratującej wzrok pacjentom z mutacją RPE65, Stowarzyszenie Retina AMD Polska wysłało listy w tej sprawie do Ministra Zdrowia, Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, Rzecznika Praw Pacjenta oraz Prezesa Krajowego […]

  • Nanoscope Therapeutics Inc. ogłosiła pozytywne wyniki badania klinicznego Czytaj dalej >

    Nanoscope Therapeutics Inc. ogłosiła pozytywne wyniki badania klinicznego

    INFORMACJA PRASOWA Bedford, Teksas, 8 października 2021 r. Firma biotechnologiczna Nanoscope Therapeutics Inc. ogłosiła pozytywne wyniki badania klinicznego fazy 1/2a terapii genowej Multi-Characteristic Opsin (MCO) dla osób z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki (RP). W badaniu wzięło udział 11 pacjentów w zaawansowanym stadium choroby, charakteryzującym się brakiem poczucia światła lub poczuciem światła pozwalającym z trudem policzyć palce […]

  • Rzecznik Praw Pacjenta (RPP) opublikował opinię dotyczącą listy technologii lekowych Czytaj dalej >

    Rzecznik Praw Pacjenta (RPP) opublikował opinię dotyczącą listy technologii lekowych

    Rzecznik Praw Pacjenta (RPP) opublikował opinię dotyczącą listy technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej. Szczególną uwagę zwrócił na produkty o statusie leku sierocego, które są stosowane w leczeniu chorób rzadkich. Z radością przyjęliśmy wiadomość, że w opinii Rzecznika Praw Pacjenta na liście technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej należy umieścić lek Luxturna stosowany w leczeniu dziedzicznej dystrofii siatkówki […]

  • Biogen ogłasza najważniejsze wyniki badania fazy 3 nad terapią genową w choroideremii  Czytaj dalej >

    Biogen ogłasza najważniejsze wyniki badania fazy 3 nad terapią genową w choroideremii 

    Komunikat prasowy 14 czerwca 2021 r. Firma Biogen Inc. ogłosiła najważniejsze wyniki badania fazy 3 STAR nad timrepigene emparvovec  (BIIB111/AAV2-REP1), eksperymentalną terapią genową do potencjalnego leczenia choroideremii. Badanie STAR nie osiągnęło pierwszorzędowego punktu końcowego dotyczącego odsetka uczestników z poprawą o co najmniej 15 liter w stosunku do wartości wyjściowej w zakresie najlepszej skorygowanej ostrości wzroku […]

  • Poradnik dla kobiet dotkniętych genetycznymi schorzeniami oczu Czytaj dalej >

    Poradnik dla kobiet dotkniętych genetycznymi schorzeniami oczu

    Aspekty genetyczne      1Anna Skorczyk-Werner, 1,2Maciej R. Krawczyński 1Katedra i Zakład Genetyki Medycznej Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu 2Centra Genetyki Medycznej GENESIS w Poznaniu   Wprowadzenie Obciążenie wadą wrodzoną lub chorobą genetyczną jednego bądź obojga przyszłych rodziców lub występowanie takiej choroby w rodzinie, może budzić obawy o zdrowie planowanego potomstwa. Posiadanie wiarygodnych informacji na ten temat jest […]

  • Terapia genowa przywróciła wzrok myszom cierpiącym na dziedziczną chorobę siatkówki Czytaj dalej >

    Terapia genowa przywróciła wzrok myszom cierpiącym na dziedziczną chorobę siatkówki

    Pismo „Nature Biomedical Engineering” poinformowało, że terapia genowa CRISPR nowej generacji przywróciła wzrok myszom cierpiącym na dziedziczną chorobę siatkówki. „Po poddaniu leczenia, myszy w naszym badaniu potrafiły rozróżniać wizualne zmiany pod względem kierunku, rozmiaru, kontrastu oraz częstotliwości przestrzennej i czasowej” – dr Krzysztof Palczewski, profesor w Instytucie Okulistycznym Gavina Herberta na oddziale okulistyki w UCI […]

facebook
youtube
tweeter

Kontakt

Retina AMD Polska

ul. Konwiktorska 7 pok. 25
00-216 Warszawa
e-mail: retinaamd@retinaamd.org.pl

Małgorzata Pacholec tel. 602 634 400

Polityka prywatności

Informacje rejestrowe

Rok powstania: 1998
KRS: 0000109446
NIP: 526-22-92-779
REGON: 01329054500000

Góra