27 stycznia 2022 r.
Londyn i Nowy Jork, 27.01.2022 r.
Gratyfikacja od firmy Janssen Pharmaceuticals dla MeiraGTx za badanie kliniczne nad terapią genową RP
Firma MeiraGTx Holdings zajmująca się terapią genową na etapie klinicznym otrzymała 30 mln dolarów od firmy Janssen Pharmaceuticals z grupy Johnson & Johnson, za badanie fazy 3 o nazwie Lumeos nad botaretigene sparoparvovec (AAV-RPGR). Jest to eksperymentalna terapia genowa do leczenia barwnikowego zwyrodnienia siatkówki sprzężonego z chromosomem X (XLRP).
O Botaretigene Sparoparvovec
Botaretigene sparoparvovec, wcześniej określany jako AAV-RPGR, jest eksperymentalną terapią genową do leczenia pacjentów z XLRP wywołanym przez warianty chorobotwórcze w specyficznej dla oka postaci genu RPGR (RPGR ORF15). Botaretigene sparoparvovec przeznaczony jest do dostarczania funkcjonalnych kopii genu RPGR do siatkówki w celu poprawy i zachowania wzroku. Botaretigene sparoparvovec otrzymał oznaczenia FDA Szybkiej Ścieżki i Leku Sierocego, a Europejska Agencja Leków (EMA)przyznała status Leku Priorytetowego (PRIME), Zaawansowanej Terapii (ATMP) i Leku Sierocego.
O barwnikowym zapaleniu siatkówki sprzężonym z chromosomem X (XLRP)
XLRP jest najcięższą postacią barwnikowego zwyrodnienia siatkówki (RP), grupy dziedzicznych chorób siatkówki charakteryzujących się postępującym zwyrodnieniem siatkówki i utratą wzroku. W XLRP zarówno pręciki, jak i czopki funkcjonują słabo, co prowadzi do degeneracji siatkówki i całkowitej ślepoty. Najczęstszą przyczyną XLRP są powodujące chorobę warianty w genie RPGR, stanowiące ponad 70% przypadków XLRP i do 20% wszystkich przypadków RP. Obecnie nie ma zatwierdzonych metod leczenia XLRP.
Dzięki uprzejmości Retina International
Tłumaczenie i opracowanie Anna Wszołek
marzec 2022 r.
