Komitet ds. Produktów Leczniczych (CHMP) Europejskiej Agencji ds. Leków (EMA) zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu terapii genowej Luxturna®(voretigene neparvovec).
Luxturna jest przeznaczona dla dorosłych i dzieci z potwierdzonymi mutacjami biallelicznymi genu RPE65 (to znaczy dla pacjentów, którzy odziedziczyli mutację od obojga rodziców) i u których zachowała się wystarczająca liczba żywych komórek siatkówki. Pojedyncza iniekcja Luxturny dostarcza gen RPE65 do komórek siatkówki przywracając produkcję wymaganego enzymu, który poprawia zdolność pacjenta do wykrywania światła.
Luxturna została opracowana i jest sprzedawana w Stanach Zjednoczonych przez Spark Therapeutics. Po zatwierdzeniu voretigene neparvovec będzie komercjalizowany przez Novartis na rynkach poza USA.
U 41 pacjentów leczonych tym lekiem po roku stwierdzono znaczącą poprawę widzenia w nocy, podczas gdy w grupie kontrolnej jej nie zaobserwowano. Najczęstsze działania niepożądane to: aluwepemia (przekrwienie) spojówek, zaćma i zwiększone ciśnienie śródgałkowe.
Biorąc pod uwagę innowacyjność leczenia i ograniczoną liczbę leczonych pacjentów, CHMP wymaga, aby firma zapewniła długoterminową obserwację pacjentów w celu potwierdzenia ciągłej skuteczności i bezpieczeństwa terapii. Uzgodniono badania kontrolne, w tym badanie bezpieczeństwa po wydaniu pozwolenia (PASS) na leczenie pacjentów niedowidzących z powodu odziedziczonej dystrofii siatkówki spowodowanej potwierdzonymi biallelicznymi mutacjami RPE65, a także 15-letni program kontrolny skuteczności i bezpieczeństwa dla wszystkich pacjentów leczonych w programie klinicznym.
Opinia CHMP opiera się na ocenie przeprowadzonej przez Komitet Ekspertów EMA ds. Produktów Leczniczych Terapii Zaawansowanej (ATMP) i Komitetu ds. Terapii Zaawansowanych (CAT).
Opinia przyjęta przez CHMP jest pośrednim krokiem na drodze Luxturny do pacjentów. Zostanie ona przesłana do Komisji Europejskiej w celu przyjęcia decyzji w sprawie unijnego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu. Oczekuje się, że decyzja zostanie wydana w ciągu około dwóch miesięcy od pozytywnej opinii CHMP. Jeśli zostanie zatwierdzone, zezwolenie będzie ważne we wszystkich 28 państwach członkowskich UE, a także w Islandii, Liechtensteinie i Norwegii. Następnie każde państwo członkowskie podejmie decyzje dotyczące ceny i refundacji z uwzględnieniem potencjalnej roli / zastosowania tego leku w kontekście krajowego systemu opieki zdrowotnej kraju.
Firma Novartis z siedzibą w Bazylei w Szwajcarii oferuje leki innowacyjne, generyczne i biopodobne oraz produkty do pielęgnacji oczu. W 2017 roku Grupa osiągnęła sprzedaż netto w wysokości 49,1 mld USD, a nakłady na badania i rozwój wyniosły 9,0 mld USD. Spółki z Grupy Novartis zatrudniają 125 000 pełnoetatowych pracowników. Produkty Novartis są sprzedawane w 155 krajach na całym świecie.
Źródło: Retina International
Tłumaczyła i Opracowała Anna Wszołek
