Retina AMD Polska

Pierwszy pacjent z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki w I/II fazie badań klinicznych firmy ReNeuron w USA

ReNeuron Group, wiodąca brytyjska firma pracująca nad terapeutycznym zastosowaniem komórek macierzystych, opublikowała wiadomość o poddaniu terapii komórkowej pierwszego w USA pacjenta z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki (RP). Polegało ono na jednorazowym wstrzyknięciu komórek hRPC pod siatkówkę. Zabieg został przeprowadzony w Ośrodku Badawczym Oka i Ucha w Bostonie, Massachusetts, filii Harvard Medical School (HMS). Pacjent opuścił szpital tego samego dnia.

Uczeni z ReNeuron wykazali, że komórki progenitorowe (hRPC) ludzkiej siatkówki poprawiają ostrość widzenia w przedklinicznym stadium zwyrodnienia siatkówki. Komórki te powstają aby uchronić siatkówkę od dalszej degeneracji, ale też aby wszczepić się w siatkówkę i zastąpić konkretne komórki fotoreceptorów, które zostały zniszczone przez chorobę. Skoro tak działają neurony, to terapia komórkowa może potencjalnie leczyć dowolny konkretny wariant genetycznego RP, a nie, jak w przypadku metod terapii genowej, ograniczyć się do jednej konkretnej choroby uwarunkowanej genetycznie.

Faza I/II badań klinicznych ma na celu ocenę bezpieczeństwa, wielkości dawki, tolerancji i wstępnej skuteczności terapii komórkami hRPC u 15 pacjentów z zaawansowaną RP. Co ważne, rozpoczynają próby kliniczne Spółki w Stanach Zjednoczonych.

Wyniki I fazy badania są spodziewane pod koniec 2016 r., a ich opracowanie w pierwszej połowie 2017 r. W drugiej połowie 2017 r. planowane jest wystąpienie o pozwolenie na II/III fazę badania klinicznego. Pozytywny wynik badania klinicznego stanowi podstawę kolejnych zgłoszeń w Stanach Zjednoczonych i Europie.

Eric Pierce, MD, PhD, dyrektor Instytutu Genomu Oka i Laboratorium im.Bermana Gunda ds. Badań Zwyrodnienia Siatkówki w Ośrodku Badawczym Oka i Ucha w Bostonie, oraz szef badania klinicznego, skomentował.:

” Poddane badaniu komórki progenitorowe ludzkiej siatkówki są obiecujące, ponieważ mogą wytwarzać fotoreceptory. Wszczepione komórki nie tylko zapobiegają pogorszeniu widzenia, ale też przywracają wzrok zastępując zdegenerowane komórki fotoreceptorów. Mamy nadzieję na postępy w tym badaniu w najbliższych miesiącach “.

O barwnikowym zwyrodnieniu siatkówki

RP to nazwa grupy dziedzicznych chorób siatkówki, prowadzących do stopniowego ograniczenia widzenia. Jest to powodowane przez obumieranie komórek fotoreceptorów (zarówno pręcików jak i czopków siatkówki). Kurza ślepota i ograniczenie widzenia peryferyjnego są najwcześniejszymi i najczęstszymi objawami RP, niemożność czytania i rozróżniania barw następuje później. Obecnie na RP nie ma lekarstwa, a stosowane sposoby leczenia (wysokie dawki witamin) jedynie spowalniają postęp choroby u niektórych pacjentów, ale także niosą ze sobą ryzyko wystąpienia działań niepożądanych.

Tytuł oryginalny:

ReNeuron announces first patient in US Phase I/II clinical trial in blindness-causing disease,

retinitis pigmentosa

źródło: Retina International

Góra