Retina AMD Polska

Terapia dla achromatopsji

8.02.2022 r.

Gainesville, Floryda i Cambridge, Massachsetts, USA

AGTC ogłasza zdecydowaną poprawę wrażliwości wzroku u pacjentów dorosłych i u dzieci oraz planuje dalszy rozwój kliniczny AGTC-401 u pacjentów z achromatopsją CNGB3

  • AGTC-401 wykazał korzystny profil bezpieczeństwa dzięki najwyższej dawce (1,1E + 12 vg/ml) u pacjentów pediatrycznych z ACHMB3
  • Przy takiej dawce AGTC-401 u ponad 50% łącznej liczby dorosłych nastąpiła poprawa wrażliwości wzrokowej
  • Całość danych od pacjentów dorosłych i dzieci wskazuje na aktywność biologiczną AGTC-401 i potwierdza wcześniejsze pozytywne wyniki dotyczące bezpieczeństwa u dorosłych

Firma biotechnologiczna Applied Genetic Technologies Corporation (AGTC) poinformowała  o zaktualizowanych wynikach badań pediatrycznych po trzech miesiącach i dodatkowych wynikach z okresu 24 miesięcy dotyczących bezpieczeństwa dla dorosłych.

AGTC-401 jest rekombinowaną terapią genową opartą na wektorze wirusa AAV ukierunkowaną na mutacje w genie CNGB3 u pacjentów z achromatopsją (ACHMB3). Dane pacjentów pediatrycznych potwierdzają wcześniej zgłoszone ustalenia dotyczące dorosłych leczonych AGTC-401, które wykazały zachęcającą aktywność biologiczną i korzystny profil bezpieczeństwa. Nie było nowych podejrzanych nieoczekiwanych poważnych działań niepożądanych (SUSAR), a w przypadku trzech wcześniej zgłoszonych SUSAR stan zapalny nadal ulega poprawie po leczeniu sterydami. AGTC planuje przyspieszyć rozwój kliniczny AGTC-401 z zastrzeżeniem konsultacji z FDA w pierwszej połowie 2022 r.

Firma zgłosiła również zaktualizowane wyniki z równoległego badania AGTC-402 ukierunkowanego na mutacje CNGA3 u pacjentów pediatrycznych z achromatopsją. Są one zgodne z wcześniej zgłoszonymi wynikami u dorosłych: nie wskazują na poprawę kliniczną i nie wspierają dalszego rozwoju klinicznego.

Achromatopsja (ACHM) to choroba dziedziczna spowodowana mutacjami w jednym z kilku genów, przy czym dwie najczęstsze to mutacje w genach CNGB3 lub CNGA3. ACHM wiąże się z wyjątkowo słabą ostrością wzroku (większość dotkniętych chorobą osób jest prawnie niewidoma), ekstremalną wrażliwością na światło skutkującą ślepotą w ciągu dnia i całkowitą utratą rozróżniania kolorów. AGTC opracowuje obecnie dwa oddzielne produkty kandydujące do terapii genowej AAV dla dwóch najbardziej rozpowszechnionych postaci ACHM, spowodowanych mutacją genetyczną w genach CNGB3 lub CNGA3. Razem te dwie mutacje genetyczne stanowią 75% populacji pacjentów z ACHM.

Dzięki uprzejmości Retina International

Tłumaczenie i opracowanie
Anna Wszołek
Marzec 2022 r.

 

System rejestracji SMS

facebook
youtube
tweeter

Kontakt

Retina AMD Polska

ul. Konwiktorska 7 pok. 25
00-216 Warszawa
e-mail: retinaamd@retinaamd.org.pl

Małgorzata Pacholec tel. 602 634 400

Polityka prywatności

Informacje rejestrowe

Rok powstania: 1998
KRS: 0000109446
NIP: 526-22-92-779
REGON: 01329054500000

Góra