Wrzesień 2021 r.
Źródło: Wirtualny kongres Euretin
Badanie PERCEIVE dotyczące Luxturna (voretigene neparvovec firmy Spark Therapeutics/Novartis) u pacjentów z dziedziczną dystrofią siatkówki związaną z mutacją RPE65 wykazało bezpieczeństwo i skuteczność zgodne ze znanym profilem bezpieczeństwa tego preparatu.
Luxturna (voretigene neparvovec firmy Spark Therapeutics/Novartis) jest pierwszą zatwierdzoną terapią genową oczu z wystarczającą liczbą żywych komórek siatkówki. PERCEIVE to badanie porejestracyjne oparte na globalnym rejestrze, mające na celu ocenę rzeczywistego, długoterminowego profilu bezpieczeństwa produktu Luxturna poprzez systematyczne gromadzenie danych o zdarzeniach niepożądanych, śledzenie przebiegu ciąży u leczonych pacjentek oraz ocenę funkcji wzroku co najmniej przez 5 lat. Na spotkaniu Euretin przedstawiono 6-miesięczne wyniki pierwszych 15 pacjentów. Zdarzenia niepożądane zaobserwowano w czworgu oczach u czterech pacjentów. Obejmowały one dyschromatopsję, olśnienie oraz przerzedzenie plamki i dołka, prawdopodobnie z powodu procedury podawania podsiatkówkowego, a nie samego leku.
Dzięki uprzejmości Retina International
Tłumaczenie i opracowanie Anna Wszołek
Grudzień 2021 r.