Retina AMD Polska

Terapia genowa Voretigene Neparvovec w praktyce klinicznej: leczenie pierwszych dwóch  włoskich pacjentów pediatrycznych

Październik 2021 r.

Uniwersytet Luigi Vanvitelli, Campania, Neapol, Włochy

 

Leczenie VN pierwszych dwóch włoskich pacjentów w praktyce klinicznej wykazało znaczną poprawę funkcji wzroku we wszystkich leczonych oczach pod względem ostrości wzroku (tj. co najmniej jednej linii ETDRS), pola idzenia (tj. powiększenia obszaru o co najmniej 20%), progu światłoczułości (tj. co najmniej 10 dB). Powikłania chirurgiczne (krwotok podsiatkówkowy) w leczeniu drugiego pacjenta nie zapobiegły znaczącej poprawie, nawet jeśli zmiany zaobserwowano w późniejszych punktach czasowych obserwacji.

Powiększył się obszar wrażliwości siatkówki, co można przypisać poprawie funkcji fotoreceptorów. Odpowiada to korzyściom w widzeniu peryferyjnym, które prawdopodobnie korelują z lepszymi zdolnościami nawigacyjnymi. Wszystkie oczy wykazały również poprawę stabilności fiksacji, którą oceniono poprzez zmniejszenie obszaru BCEA metodą mikroperymetrii. Po raz pierwszy wykorzystano pupilometrię chromatyczną do zbadania zmian u pacjentów poddawanych terapii genowej dla RPE65-IRD, a tym samym zapewniono dalszy wgląd w zmiany siatkówkowe, które występują po leczeniu. Potwierdziło się, że ​​terapia VN jest również związana z poprawą funkcjonowania komórek czopków.

Co ważne, korzyści w zakresie funkcji wzroku były stabilne w ciągu 6-miesięcznego okresu obserwacji, zgodnie z wcześniejszymi badaniami, w których stwierdzono stabilność przez okres do 4 lat.

 

Dzięki uprzejmości Retina International

Tłumaczenie i opracowanie Anna Wszołek

Grudzień  2021 r.

System rejestracji SMS

facebook
youtube
tweeter

Kontakt

Retina AMD Polska

ul. Konwiktorska 7 pok. 25
00-216 Warszawa
e-mail: retinaamd@retinaamd.org.pl

Małgorzata Pacholec tel. 602 634 400 – tylko wieczorem

Polityka prywatności

Informacje rejestrowe

Rok powstania: 1998
KRS: 0000109446
NIP: 526-22-92-779
REGON: 01329054500000

Góra