Mamy kolejną informację świadczącą o dynamice postępu badań nad nowymi genoterapiami. Od Retina International otrzymaliśmy wiadomość o zatwierdzeniu tzw. szybkiej ścieżki dla preparatu QR-421a przeznaczonego dla osób z zespołem Ushera typu 2.
Procedura „szybkiej ścieżki“ przyznawana jest przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (Food and Drug Administration, FDA) w przypadku obiecujących leków w fazie rozwoju, które są szczególnie oczekiwane i dotyczą chorób dotąd nieuleczalnych. Taka procedura została zastosowana przez FDA dla preparatu QR-421a holenderskiej firmy ProQR Therapeutics, przeznaczonego do leczenia zespołu Ushera typ 2. Preparat QR-421a to pierwsza, badana w swojej klasie substancja z grupy oligonukleotydów oparta na RNA, mająca na celu rozwiązanie podstawowej przyczyny utraty wzroku związanej z zespołem Ushera typu 2 i nieswoistej retinitis pigmentosa (RP) z powodu mutacji w eXoNie 13 genu USH2A. Lek QR-421a otrzymał status sierocego leku w Stanach Zjednoczonych i w Unii Europejskiej (status leku, który stosowany jest do leczenia rzadkich chorób i stanów). Więcej informacji o preparacie QR-421a znajdziemy na stronie https://www.proqr.com/qr-421a-for-usher-syndrome-type-2/.
O zespole Ushera
Zespół Ushera jest główną przyczyną połączonej głuchoty i ślepoty. Pacjenci z tym zespołem zazwyczaj tracą widzenie obwodowe do etapu, w którym mają bardzo ograniczone widzenie centralne. Tracą też stopniowo słuch do umiarkowanej a nawet do ciężkiej głuchoty. Zespół Ushera typ 2 jest jednym z najczęstszych form zespołu Ushera. Więcej na temat schorzenia piszemy tutaj – https://retinaamd.org.pl/zespol-ushera/
Opracowane na podstawie informacji prasowej Retina International
***
ProQR Therapeutics N.V. to holenderska firma zajmująca się badaniami genetycznymi ukierunkowanymi na znalezienie leków w rzadkich schorzeniach genetycznych prowadzących do utraty widzenia, takich jak zespół Lebera wrodzona ślepota Lebera 10, zespół Ushera typu 2 i dystroficzne Epidermolysis bullosa. Więcej informacji o ProQR Therapeutics na jej stronie internetowej www.proqr.com.
