Retina AMD Polska

Szybka ścieżka dla badań klinicznych w leczeniu zespołu Ushera typu 2

Mamy kolejną informację świadczącą o dynamice postępu badań nad nowymi genoterapiami. Od Retina International otrzymaliśmy wiadomość o zatwierdzeniu tzw. szybkiej ścieżki dla preparatu QR-421a przeznaczonego dla osób z zespołem Ushera typu 2. 

Procedura „szybkiej ścieżki“ przyznawana jest przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (Food and Drug Administration, FDA) w przypadku obiecujących leków w fazie rozwoju, które są szczególnie oczekiwane i dotyczą chorób dotąd nieuleczalnych. Taka procedura została zastosowana przez FDA dla preparatu QR-421a holenderskiej firmy ProQR Therapeutics, przeznaczonego do leczenia zespołu Ushera typ 2. Preparat QR-421a to pierwsza, badana w swojej klasie substancja z grupy oligonukleotydów oparta na RNA, mająca na celu rozwiązanie podstawowej przyczyny utraty wzroku związanej z zespołem Ushera typu 2 i  nieswoistej retinitis pigmentosa (RP) z powodu mutacji w eXoNie  13 genu USH2A. Lek QR-421a otrzymał status sierocego leku w Stanach Zjednoczonych i w Unii Europejskiej (status leku, który stosowany jest do leczenia rzadkich chorób i stanów). Więcej informacji o preparacie QR-421a znajdziemy na stronie https://www.proqr.com/qr-421a-for-usher-syndrome-type-2/.

O zespole Ushera

Zespół Ushera jest główną przyczyną połączonej głuchoty i ślepoty. Pacjenci z tym zespołem zazwyczaj tracą widzenie obwodowe do etapu, w którym mają bardzo ograniczone widzenie centralne. Tracą też stopniowo słuch  do umiarkowanej a nawet do ciężkiej głuchoty. Zespół Ushera typ 2 jest jednym z najczęstszych form zespołu Ushera. Więcej na temat schorzenia piszemy tutaj – https://retinaamd.org.pl/zespol-ushera/

Opracowane na podstawie informacji prasowej Retina International

***

ProQR Therapeutics N.V. to holenderska firma zajmująca się badaniami genetycznymi ukierunkowanymi na znalezienie leków w rzadkich schorzeniach genetycznych prowadzących do utraty widzenia, takich jak zespół Lebera wrodzona ślepota Lebera 10, zespół Ushera typu 2 i dystroficzne Epidermolysis bullosa. Więcej informacji o ProQR Therapeutics na jej stronie internetowej www.proqr.com.

System rejestracji SMS

facebook
youtube
tweeter

Kontakt

Retina AMD Polska

ul. Konwiktorska 7 pok. 25
00-216 Warszawa
e-mail: retinaamd@retinaamd.org.pl
tel.: (22) 831 22 71 wewn. 221 – dyżury: wtorek i czwartek w godz. 11.00 – 14.00
Małgorzata Pacholec tel. 602 634 400 – tylko wieczorem

Informacje rejestrowe

Rok powstania: 1998
KRS: 0000109446
NIP: 526-22-92-779
REGON: 01329054500000

Góra