Komitet ds. Produktów  Leczniczych (CHMP) Europejskiej Agencji ds. Leków (EMA) zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu terapii genowej Luxturna®(voretigene neparvovec). Luxturna jest przeznaczona dla dorosłych i dzieci z potwierdzonymi mutacjami biallelicznymi genu RPE65 (to znaczy dla pacjentów, którzy odziedziczyli mutację od obojga rodziców) i u których zachowała się wystarczająca liczba żywych komórek siatkówki. Pojedyncza […]

Będziemy informować Państwa o najnowszych wydarzeniach związanych z diagnostyką, leczeniem oraz problematyką wybranych rzadkich schorzeń siatkówki. Uruchamiamy System powiadamiania SMS Retina AMD Polska. Osoby korzystające z Systemu powiadomień SMS mogą otrzymywać ważne wiadomości na temat jednego lub kilku określonych przez siebie schorzeń: AMD, DED, DME, RP, Zespołu Stargardta lub Zespół Ushera. Jesteśmy przekonani, że System powiadomień SMS Retina AMD […]

Dzięki uprzejmości irlandzkiego stowarzyszenia Fighting Blindness Najpierw … trochę podstaw! Światłoczułe pręciki i czopki fotoreceptorów są niezbędne do widzenia ze względu na ich zdolność do przekształcania światła w informacje wizualne. Inny typ komórek nerwowych siatkówki, zwany komórkami zwojowymi, zbiera te informacje i precyzyjnie „redaguje”, zanim zostaną wysłane do mózgu, gdzie będą interpretowane jako obraz. Utrata […]

“Jesteśmy ostatnim pokoleniem, które musiało stracić wzrok z powodu retinitis pigmentosa.” Tym mocnymi zdaniem Małgorzata Pacholec, prezes stowarzyszenia Retina AMD Polska, podsumowała wykład prof. Hélène Dollfus w Warszawie. Szefowa Medical Genetics Departament Szpitala Uniwersyteckiego w Strasburgu i koordynatorka Europejskiej Sieci Ośrodków Referencyjnych dla Rzadkich Schorzeń Siatkówki spotkała się z polskimi pacjentami 8 lutego 2018 r. w […]

Firmy Spark Therapeutics i Novartis Pharmaceuticals zawarły umowę licencyjną i komercyjną o pracach nad LUXTURNA ™ (voretigene neparvovec-rzyl) poza Stanami Zjednoczonymi 24 stycznia 2018 r. w Filadelfii podano do wiadomości, że Novartis Pharmaceuticals będzie komercjalizować voretigene neparvovec, gdy zostanie zatwierdzony, w Europie i na rynkach poza USA; Spark Therapeutics zachowuje komercyjne prawa do LUXTURNA ™ (voretigene […]

Wiadomość od Christiny Fasser, prezes Retiny International SIRION Biotech i Acucela wspólnie zajmą się  dostarczaniem genów do terapii okulistycznych 8 stycznia 2018 r. w Monachium firmy SIRION Biotech GmbH i Acucela Inc. podpisały dwuletnią umowę rozwojową.  Acucela jest spółką całkowicie zależną od Kubota Pharmaceutical Holdings Co., Ltd. Z Tokio. Podmiot ten przekłada innowacje na różnorodne […]

Komitet Doradczy ds. Terapii Komórkowych, Tkankowych i Genetycznych Amerykańskiej  Agencji  ds. Żywności i Leków (FDA), jednomyślnie zalecił (16-0) dopuszczenie LUXTURNA ™ (voretigene neparvovec), jednorazowej terapii genowej, do leczenia pacjentów z utratą wzroku z powodu potwierdzonej biallelicznej dziedzicznej choroby siatkówki zależnej od RPE65 (IRD). Jest to pierwszy wektor adenowirusowy (AAV),  który osiągnął ten etap badań FDA. […]